Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VX1.DE)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una empresa biotecnológica líder dedicada principalmente al desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores para la fibrosis quística. Su cartera actual incluye terapias como SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO, prescritas para personas con fibrosis quística que presentan mutaciones particulares en su gen del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. Además, TRIKAFTA está disponible para pacientes con fibrosis quística de seis años o más que posean al menos una mutación F508del. Más allá de la fibrosis quística, Vertex mantiene una sólida cartera de desarrollo. Esta incluye VX-864, actualmente en Fase 2 para la deficiencia de alfa-1 antitripsina; VX-147, también en Fase 2, dirigido a la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) mediada por APOL1 y otras afecciones renales significativas; VX-880, un tratamiento para la diabetes tipo 1 ensayos de Fase 1/2; VX-548, un inhibidor de NaV1.8 para el dolor agudo, neuropático y musculoesquelético, en Fase 2; y CTX001, un candidato en Fase 3 para la enfermedad de células falciformes (SCD) grave y la talasemia dependiente de transfusión (TDT). La empresa distribuye sus productos a través de farmacias especializadas y distribuidores dentro de los Estados Unidos, y a nivel mundial mediante distribuidores especializados, cadenas de venta al por menor, hospitales y clínicas. Vertex colabora activamente con numerosas entidades, incluidas Affinia Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., CRISPR Therapeutics AG., Kymera Therapeutics, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., Moderna, Inc., Obsidian Therapeutics, Inc., Skyhawk Therapeutics, Inc., Ribometrix, Inc., Genomics plc, Merck KGaA, Darmstadt, Alemania, y X-Chem, Inc. Fundada en 1989, Vertex Pharmaceuticals Incorporated tiene su sede en Boston, Massachusetts.