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Salud · Estados Unidos
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Earnings Call Transcript
2026-08-03
Salud
Buen día y bienvenidos a la conferencia de resultados del segundo trimestre de 2026 de Vertex Pharmaceuticals. [Instrucciones del operador] Por favor, tengan en cuenta que este evento está siendo grabado. Ahora me gustaría ceder la conferencia a la Sra. Susie Lisa. Adelante, por favor.
Buenas noches a todos. Mi nombre es Susie Lisa y, como Vicepresidenta Senior de Relaciones con Inversores, es un placer darles la bienvenida a nuestra conferencia de resultados financieros del segundo trimestre de 2026. En la llamada de esta noche, para realizar los comentarios preparados, contamos con la Dra. Reshma Kewalramani, CEO y Presidenta de Vertex; Charlie Wagner, Director de Operaciones y Director Financiero; y Duncan McKechnie, Director Comercial. Recomendamos que accedan a las diapositivas de la transmisión web mientras escuchan esta llamada. La llamada está siendo grabada y habrá una repetición disponible en nuestro sitio web.
Realizaremos declaraciones prospectivas en esta llamada que están sujetas a los riesgos e incertidumbres analizados en detalle en el comunicado de prensa de hoy y en nuestras presentaciones ante la Securities and Exchange Commission. Estas declaraciones, incluyendo, sin limitación, aquellas relativas a los medicamentos comercializados por Vertex para la fibrosis quística, la anemia de células falciformes, la beta-talasemia y el dolor agudo moderado a grave, nuestra cartera de proyectos, la propuesta de adquisición de Crinetics Pharmaceuticals y los beneficios esperados de esa transacción y el rendimiento financiero futuro de Vertex, se basan en los supuestos actuales de la dirección. Los resultados y eventos reales podrían diferir materialmente. También quisiera señalar que algunos resultados financieros y previsiones que revisaremos en la llamada de esta noche se presentan sobre una base no-GAAP. Ahora cederé la llamada a Reshma.
Gracias, Susie. Buenas noches a todos y gracias por acompañarnos en la llamada de hoy. El rendimiento de Vertex en el segundo trimestre fue excelente, con un fuerte impulso en la cartera comercial, un progreso rápido en nuestra cartera de I+D y el anuncio del acuerdo definitivo para adquirir Crinetics Pharmaceuticals, lo que convierte a las enfermedades endocrinas raras en un quinto pilar para Vertex.
Los ingresos totales del segundo trimestre crecieron un 12% interanual, impulsados por la solidez de nuestra cartera de fibrosis quística y las crecientes contribuciones de nuestros productos más nuevos, CASGEVY y JOURNAVX. Como he destacado anteriormente, este es un año de ejecución para Vertex en los ámbitos comercial, clínico y regulatorio. Y en cada uno de esos frentes, avanzamos significativamente en el segundo trimestre.
Desde el punto de vista comercial, logramos un sólido crecimiento de los ingresos en todas las enfermedades, avanzamos significativamente en el acceso reembolsado y seguimos ejecutando la planificación de lanzamientos a corto plazo para impulsar la próxima fase de crecimiento.
En el ámbito clínico, seguimos progresando significativamente en el avance de nuestra cartera de productos, incluyendo la finalización del reclutamiento en el estudio de Fase II AGLOW de VX-407 en ADPKD, el seguimiento para completar el reclutamiento en el estudio de Fase III AMPLITUDE en AMKD para finales de este año y la presentación de resultados del cohorte de análisis intermedio de AMPLITUDE a principios de 2027. También seguimos en camino para publicar a finales de este año los resultados de un estudio de prueba de concepto en DM1 y de una población ampliada para AMKD en el ensayo AMPLIFIED, así como los datos iniciales de pacientes de VX-828 en CF.
En el frente regulatorio, la BLA para Pove en IgAN fue aceptada en los EE. UU. con una fecha PDUFA del 30 de noviembre. Logramos una ampliación del etiquetado en tiempo récord para CASGEVY en pacientes de 2 a 11 años en los EE. UU. Y me complace mucho compartir que, a medida que continuamos con la dosificación del estudio de Fase I/II/III de zimislecel en diabetes tipo 1, se autorizó la IND para las células de islotes de tipo sanguíneo O en nuestro programa T1D, VX-017. Esperamos el inicio del estudio de Fase I/II de VX-017 a corto plazo.
Finalmente, con la anunciada adquisición de Crinetics Pharmaceuticals, esperamos múltiples beneficios del acuerdo: establecer un quinto pilar en enfermedades endocrinas raras, añadir a nuestra innovadora cartera de I+D, acelerar el crecimiento de los ingresos y mejorar las ganancias a largo plazo. Esta noche, limitaré mis comentarios sobre I+D a las nuevas noticias en CF, renal y diabetes tipo 1, y cerraré con algunas observaciones adicionales sobre la adquisición de Crinetics.
Permítanme empezar con CF, donde seguimos extendiendo nuestro liderazgo en el mercado. Los datos que presentamos en el ECFS reforzaron que ALYFTREK restaura mejor la función de CFTR entre los moduladores de CFTR disponibles. En particular, entre los niños con CF menores de 12 años, la mayoría en todos los genotipos elegibles alcanzan una concentración de cloruro en el sudor inferior a 30 milimoles, que es la mediana entre los portadores de CF. Esto es notable porque, en estos niveles de cloruro en el sudor, los portadores de CF no presentan manifestaciones de la enfermedad.
Además, hemos iniciado las presentaciones regulatorias globales para ALYFTREK en niños de 2 a 5 años. Las presentaciones regulatorias globales para TRIKAFTA en pacientes de 1 a 2 años también están en curso.
Pasando a nuestra próxima ola en CF y VX-828, nuestro modulador CFTR 3.0 de próxima generación completó recientemente la dosificación en la cohorte de pacientes y se esperan datos en el segundo semestre de este año. Además de VX-828, seguimos avanzando en correctores adicionales en la familia NextGen 3.0 y tanto VX-581 como VX-272 están en estudios con voluntarios sanos. Con esto cierro sobre CF.
Nuestro objetivo final ha sido constante durante más de dos décadas: llevar a los pacientes a niveles de cloruro de sudor de portadores. Francamente, los resultados extraordinarios de ALYFTREK, donde casi 2/3 de los pacientes más jóvenes alcanzaron niveles de cloruro de sudor inferiores a 30 milimoles por litro y más del 75% de los pacientes de 12 años o más alcanzaron niveles de cloruro de sudor dentro del rango de portadores de la función CFTR, significan que estamos muy cerca de ese objetivo. Dados los miglioramientos en el cloruro de sudor, ppFEV1, exacerbaciones pulmonares, hospitalizaciones, trasplantes de pulmón y supervivencia que hemos visto en pacientes en ensayos clínicos y/o en el mundo real, reconocemos que la necesidad no cubierta es mucho menor hoy en día y la vara para que cualquier medicamento supere a ALYFTREK es muy, muy alta.
Por lo tanto, a medida que desarrollemos nuestros programas NextGen 3.0 y Beyond, evaluaremos múltiples regímenes en Fase I en cohortes de pacientes con CF. Sin embargo, solo avanzaremos activos hacia la Fase II en Beyond que muestren promesa de superar a ALYFTREK. En otras palabras, para llevar a aún más pacientes a niveles de cloruro de sudor inferiores a 30 milimoles en todos los genotipos con una dosificación diaria y excelentes propiedades farmacológicas, incluyendo las interacciones fármaco-fármaco. Cualquier cosa inferior no sería competitiva.
Pasando ahora a nuestra franquicia renal, donde tenemos 4 programas en etapas de desarrollo medio y avanzado: povetacicept en IgAN y nefropatía membranosa primaria, inaxaplin en la enfermedad renal mediada por APOL1 y VX-407 en ADPKD, o enfermedad renal poliquística autosómica dominante.
Permítanme empezar con el programa más avanzado y el hito más significativo. A finales de mayo, la FDA aceptó nuestra BLA para Pove en IgAN y asignó una fecha PDUFA del 30 de noviembre de este año. Como recordatorio, el análisis intermedio de la Fase III de RAINIER fue un éxito rotundo, ofreciendo resultados estadísticamente significativos y clínicamente relevantes en el objetivo principal y en todos los objetivos secundarios, con un perfil de seguridad favorable y consistencia en el objetivo principal de cambio desde el valor basal en la proteinuria en todos los grupos.
Estamos en las etapas finales de preparación para el lanzamiento. Duncan proporcionará más detalles sobre nuestro enfoque y la emoción por salir al mercado con el perfil diferenciado de Pove, que presenta una eficacia potencialmente líder en su clase, un perfil de seguridad bien tolerado y una administración centrada en el paciente mediante una dosificación de pequeño volumen una vez al mes a través de un autoinyector en casa. También estamos avanzando con Pove a nivel internacional.
Hemos completado la presentación regulatoria para la aprobación acelerada de Pove en IgAN en Arabia Saudita, donde Pove ha recibido la designación de terapia innovadora.
Pasando a Pove en la nefropatía membranosa, nuestro ensayo fundamental de Fase II/III OLYMPUS está bien encaminado. La parte de Fase II está completa y la parte de Fase III se inició el trimestre pasado. Me complace compartir que el IDMC ha completado su revisión y ha seleccionado la dosis de Fase III, 80 miligramos por vía subcutánea cada 4 semanas. Contamos con las designaciones de vía rápida, de fármaco huérfano y EMA PRIME para Pove en la membranosa.
Saliendo brevemente del ámbito renal, sobre Pove en la miastenia gravis, también me complace compartir que el estudio de prueba de concepto de Fase II con 30 pacientes está en camino de completar el reclutamiento para finales de este año. Recuerden que este estudio evalúa dosis de 80 miligramos y 240 miligramos de Pove frente a placebo durante 12 semanas.
Pasando ahora a inaxaplin en AMKD. En AMPLITUDE, nuestro estudio fundamental de Fase II/III en AMKD, completamos la inscripción del cohorte de análisis intermedio en septiembre del año pasado y estamos en camino de completar la inscripción completa para finales de este año. El análisis intermedio se llevará a cabo tras 48 semanas de tratamiento, y seguimos en camino de compartir estos resultados del IA a principios de 2027. Si son positivos, estaríamos en posición de solicitar una posible aprobación acelerada en los EE. UU. posteriormente.
AMPLIFIED es nuestro estudio de canasta de Fase IIb de inaxaplin en pacientes con AMKD con proteinuria baja o pacientes con AMKD con diabetes, poblaciones de pacientes ampliadas que no fueron estudiadas en AMPLITUDE. El estudio AMPLIFIED ha completado la inscripción y la dosificación, y esperamos compartir los resultados este otoño.
Por último, en la cartera renal está VX-407 en ADPKD, o enfermedad renal poliquística autosómica dominante. Nuestro estudio de Fase II AGLOW ha completado la inscripción. Este es un estudio de prueba de concepto con hasta 52 semanas de tratamiento. Estamos entusiasmados con el potencial de VX-407 en ADPKD y esperamos compartir más información a medida que continúe la dosificación y maduren los datos.
Permítanme ahora mencionar la diabetes tipo 1. Tuvimos reuniones muy constructivas con la FDA tras nuestra pausa voluntaria para realizar un análisis de fabricación de zimislecel. Como compartimos en nuestra llamada del primer trimestre, hemos reanudado la dosificación de pacientes en el estudio de Fase I/II/III de zimislecel.
La nueva noticia de hoy es que la FDA ha autorizado la IND para VX-017, nuestro producto celular de donante universal o tipo O. VX-017 tiene un perfil de producto objetivo similar al de zimislecel, pero está diseñado para personas de todos los tipos de sangre y esperamos que el estudio de Fase I/II de VX-017 se inicie en el corto plazo. Al diseñar y comercializar VX-017, otra terapia de células de islotes totalmente diferenciadas, alogénica, lista para su uso y con respuesta a la glucosa para producir insulina, en este caso para cualquier tipo de sangre, anticipamos duplicar nuestra oportunidad de mercado de unos 60,000 a unos 120,000 pacientes. Un aspecto positivo de la pausa que tomamos en el programa zimislecel Tipo A es que la diferencia de tiempo del programa Tipo O frente a zimislecel se ha acortado.
El Tipo O está progresando rápidamente. Por lo tanto, estamos considerando opciones para simplificar aún más nuestra estrategia regulatoria y el enfoque de comercialización. Prevemos proporcionar planes actualizados para la T1D, incluyendo cronogramas, a finales de este año. También seguimos avanzando en nuestro trabajo de innovación en serie centrado en la mejora de la inmunosupresión y los programas de hipoinmunidad para poner nuestra terapia curativa potencialmente de dosis única a disposición de aún más pacientes con diabetes tipo 1.
Permítanme cerrar con unas palabras sobre nuestra anunciada adquisición de Crinetics Pharmaceuticals, la cual detallamos en una llamada aparte el mes pasado. Crinetics es un encaje estratégico excelente para Vertex con su enfoque en enfermedades endocrinas graves, una alta necesidad no cubierta, objetivos validados y una biología causal bien comprendida, así como un gran encaje en cuanto a personas y cultura. Creemos que los 2 activos principales, PALSONIFY y Atumelnant, representan juntos una oportunidad de ventas pico de unos $5 billion. Ambos son moléculas pequeñas que abordan enfermedades graves para pacientes tratados por un grupo concentrado de endocrinólogos especializados. Esto encaja directamente dentro del modelo comercial de especialidad probado y eficiente de Vertex.
Entramos en esta transacción desde una posición de fortaleza. Consideramos la FC como una franquicia de larga duración con crecimiento sostenido. Seguimos esperando que tanto CASGEVY como JOURNAVX sean activos de miles de millones de dólares y anticipamos que nuestra franquicia renal emergente podría algún día rivalizar con la FC en ingresos. Además, tenemos un pipeline amplio y profundo en etapas tempranas de desarrollo. La adquisición de Crinetics se sumará a este pipeline de innovación y mejorará nuestro crecimiento de ingresos y el perfil de ganancias a largo plazo al añadir un quinto pilar comercial en enfermedades endocrinas raras. Se espera que la transacción se cierre en el tercer trimestre y estamos muy ilusionados por dar la bienvenida al talentoso equipo de Crinetics a Vertex. Con eso, pasaré la llamada a Duncan para una actualización comercial.
Muchas gracias, Reshma. Nuestra historia comercial este trimestre es una de generar impulso en cada una de nuestras franquicias, respaldada por las inversiones adecuadas para impulsar el crecimiento. Estamos muy entusiasmados con el cierre de la adquisición de Crinetics y con que Vertex establezca un nuevo pilar en enfermedades endocrinas de especialidad como la acromegalia, la CAH y el síndrome de Cushing. Los resultados del segundo trimestre de Crinetics fueron excelentes, con un fuerte crecimiento en los ingresos de PALSONIFY y en los pacientes tratados, pero reservaré cualquier comentario adicional hasta después del cierre del acuerdo.
Así que esta noche, permítanme empezar con la FC. La FC sigue funcionando muy bien. Los ingresos globales por FC crecieron un 11% interanual en el segundo trimestre con un crecimiento equilibrado en EE. UU. e internacionalmente, y una fuerza continua tanto de ALYFTREK como de TRIKAFTA. El rendimiento de ALYFTREK ha sido excelente y ha superado otro hito significativo, superando los $1 billion en ingresos en el primer semestre de 2026.
En los EE. UU., seguimos viendo pacientes que inician ALYFTREK que son nuevos en la terapia, que regresan a la terapia y pacientes que cambian de TRIKAFTA. La mayor parte de los ingresos de ALYFTREK sigue proviniendo de estos pacientes que cambian de TRIKAFTA, lo que refleja los beneficios de ALYFTREK y nuestro éxito al establecer ALYFTREK como el nuevo estándar de atención. Estamos satisfechos con el ritmo al que los médicos y los pacientes están adoptando ALYFTREK dado su perfil de cloruro de sudor mejorado y su dosificación una vez al día. Hemos visto una adopción acelerada de ALYFTREK a partir de las recientes aprobaciones en mutaciones raras, así como de los pacientes que salen de nuestros estudios de extensión de etiqueta abierta.
Fuera de los EE. UU., los lanzamientos de ALYFTREK en Europa siguen siendo muy sólidos sin la necesidad de un seguimiento hepático aumentado en la UE; estamos viendo una rápida adopción por parte de los pacientes en Europa, que pasan de TRIKAFTA o de uno de nuestros otros moduladores de CFTR. De hecho, en Alemania y el Reino Unido, más de 1 de cada 3 pacientes con fibrosis quística elegibles se benefician ahora de ALYFTREK. A nivel mundial, los impulsores del crecimiento de la fibrosis quística para el resto de 2026 son claros: la continua adopción de ALYFTREK, la expansión de la etiqueta a mutaciones raras, los pacientes más jóvenes y geografías adicionales.
Pasando a heme y CASGEVY, donde el impulso continúa creciendo. Durante el segundo trimestre, generamos $76 million en ingresos por CASGEVY, lo que refleja un crecimiento secuencial de aproximadamente el 75% frente al primer trimestre de 2026 y un crecimiento interanual de más del 150%. Esto estuvo en línea con nuestras expectativas basadas en nuestra visibilidad de los patrones de programación de los pacientes. La fuerza de la franquicia CASGEVY sigue creciendo. Los nuevos datos sobre CASGEVY en la EHA con una publicación simultánea en el New England Journal of Medicine demostraron su potencial transformador en pacientes pediátricos, así como beneficios duraderos, reforzando la importancia de la intervención temprana para prevenir las complicaciones de la anemia de células falciformes y la beta talasemia en niños.
A partir de estos datos convincentes, el mes pasado CASGEVY se convirtió en la primera y única terapia génica aprobada por la FDA para tratar a niños de hasta 2 años tanto en la anemia de células falciformes como en la beta talasemia. CASGEVY recibió la aprobación suplementaria en los EE. UU. en un tiempo récord de 53 días tras la presentación, y nuestro primer paciente pediátrico ya ha iniciado la terapia y realizado la recolección de células.
Fuera de los EE. UU., las presentaciones regulatorias de CASGEVY en el grupo de edad de 5 a 11 años ya están completas en Arabia Saudita y el Reino Unido. En el frente del reembolso, estamos viendo tendencias sólidas en las iniciaciones en Alemania tras alcanzar un acuerdo de reembolso histórico allí, así como una continua y fuerte adopción en el Reino Unido, Italia y Oriente Medio tras las negociaciones de acuerdos de acceso sostenible.
La historia de CASGEVY sigue siendo una de las de una cartera de pacientes cada vez más robusta que inicia el proceso de tratamiento. Hubo más infusiones de CASGEVY en el primer semestre de 2026 que en todo 2025. El segundo trimestre de 2026 fue también el tercer trimestre consecutivo con más de 100 iniciaciones de pacientes, lo que mejora nuestra visibilidad sobre el crecimiento continuo durante el resto de este año y principios de 2027 a medida que los pacientes continúan avanzando en la recolección, edición e infusión de células.
La variabilidad de trimestre a trimestre en los ingresos de CASGEVY continuará y refleja el cronograma de las infusiones de los pacientes, ya que las personas eligen recibir sus infusiones cuando mejor les convenga. De cara al futuro, esperamos que el impulso de CASGEVY continúe con la cartera de pacientes en cada etapa siguiendo en aumento. CASGEVY está bien posicionada para contribuir significativamente a nuestro objetivo de ingresos no relacionados con la fibrosis quística de $500 million este año y para alcanzar su potencial independiente de miles de millones de dólares.
Pasando a JOURNAVX para el dolor agudo moderado a grave, donde nuestro lanzamiento sigue ganando tracción. En el segundo trimestre, JOURNAVX generó $50 million en ingresos, lo que refleja un crecimiento secuencial de ingresos de aproximadamente el 70% y un crecimiento secuencial de prescripciones de aproximadamente el 45% en comparación con el primer trimestre de 2026.
Analizando el desempeño del segundo trimestre, los ingresos se vieron impactados positivamente por la construcción de canales después de haber observado una reducción en el primer trimestre. En esta etapa de un lanzamiento de producto agudo, seguimos esperando cierta volatilidad trimestral en la construcción y reducción de inventarios a medida que los patrones de compra de los mayoristas de líneas completas y del canal minorista se normalizan para reflejar la adopción en el formulario, la concienciación de los médicos y la estacionalidad en las cirugías electivas.
Estamos construyendo una franquicia de analgésicos a largo plazo y nos centramos en los siguientes 4 marcadores críticos de éxito: crecimiento de las prescripciones, amplitud y profundidad de los prescriptores, la adición de JOURNAVX a las vías hospitalarias y de las IDN, y una amplia cobertura de los pagadores. Estos son los pilares de un negocio sostenible a largo plazo de miles de millones de dólares. Estamos sumamente complacidos con el crecimiento de las prescripciones que seguimos acumulando, el cual está por delante de nuestro pronóstico para 2026.
La amplitud y profundidad de las prescripciones en una amplia gama de entornos de atención, así como el impacto clínico de JOURNAVX, siguen siendo muy sólidos y son todos buenos augurios para el crecimiento a largo plazo de JOURNAVX en el dolor agudo. La consecuencia de este rápido crecimiento de las prescripciones es que estamos viendo un uso mayor del programa PSP de lo que pronosticamos, a medida que el acceso sin restricciones de los pagadores y la educación de los médicos se ponen al día con el crecimiento de las prescripciones.
Permítanme desglosar a qué me refiero con eso. En este momento, tenemos un total de 260 million lives cubiertos de un total posible de aproximadamente 320 million. De los 260 million lives cubiertos, 180 million de ellos tienen cobertura sin restricciones. Esto significa que quedan 60 million lives por cubrir y unos 80 million lives que tienen cobertura, pero con alguna forma de restricción, lo que hace que algunos de ellos sean elegibles para el programa PSP. Estas restricciones suelen ser de naturaleza muy menor, como un límite de cantidad de 14 días o una autorización previa por indicación. A medida que continuamos educando a los médicos y al personal de sus consultorios sobre los límites de cantidad y las autorizaciones previas, esperamos que el PSP se active con menos frecuencia y, por lo tanto, que se reconozcan más ingresos.
Permítanme ahora proporcionarles más detalles sobre las prescripciones, los prescriptores y el acceso antes de concluir nuestra reflexión sobre el programa PSP y el gross-to-net. En cuanto a las prescripciones, en el segundo trimestre de 2026, las prescripciones de JOURNAVX sumaron aproximadamente 535,000 y poco más de 900,000 para el primer semestre de 2026. Las prescripciones siguen divididas aproximadamente 50-50 entre los canales hospitalario y minorista. En ambos canales, las prescripciones mensuales fueron de aproximadamente 50,000 en enero y se duplicaron a aproximadamente 100,000 en cada canal en junio.
En cuanto a los prescriptores, añadimos aproximadamente 18,000 nuevos prescriptores HCP a JOURNAVX en el Q2 '26 y nos complace que JOURNAVX esté ahora en 1,400 vías hospitalarias y 130 vías IDN en términos de formulario, protocolo o conjuntos de órdenes. Estas son métricas importantes mientras buscamos convertir prácticas y continuar integrando el uso de JOURNAVX entre nuestros médicos objetivo.
También hemos logrado más avances con respecto al acceso. Recientemente firmamos acuerdos para ampliar el acceso reembolsado a JOURNAVX con 2 planes adicionales de Medicare Part D, efectivos a partir del 1 de julio. Con estas adiciones, 3 de los 4 grandes planes de Medicare Part D ahora proporcionan acceso cubierto junto con los 3 grandes PBM comerciales. Como se mencionó, esto eleva el total de lives cubiertos para JOURNAVX a aproximadamente 260 million de un total posible de 320 million y, dentro de eso, aproximadamente 180 million lives con acceso sin restricciones. Nuestro objetivo sigue siendo garantizar que la experiencia de prescripción para los médicos y los pacientes sea lo más fluida posible en un mercado donde la entrega del medicamento es altamente sensible al tiempo. Seguiremos trabajando para educar a los médicos sobre cómo navegar los límites de cantidad mínimos y las autorizaciones previas existentes y asegurar una cobertura cada vez más amplia.
Mientras tanto, mantendremos el programa PSP para que los pacientes a los que se les prescriba JOURNAVX puedan obtenerlo. Seguimos considerando esto como una elección estratégica mientras buscamos convertir las prácticas médicas, que han dependido durante décadas de los opioides, hacia el uso continuo y sostenido de JOURNAVX durante muchos años venideros. Como resultado, seguimos esperando que el margen de bruto a neto se normalice en línea con otros medicamentos orales de marca, pero ahora en el primer semestre de 2027.
Para concluir sobre el dolor, también seguimos en camino para superar nuestro objetivo de más que triplicar las 550,000 prescripciones y más que triplicar los ingresos de 2025 a 2026, así como generar más de $500 million en ingresos por CASGEVY y JOURNAVX combinados en 2026.
Permítanme concluir con una actualización sobre nuestra preparación comercial en renal y específicamente Pove en IgAN. Con la aceptación de nuestra BLA por parte de la FDA y la fecha PDUFA del 30 de noviembre, estamos en las etapas finales de preparación para el lanzamiento comercial. Estamos invirtiendo en nuestra franquicia renal y en la comunidad de nefrología a largo plazo, dado nuestro innovador pipeline de múltiples medicamentos potencialmente transformadores para enfermedades renales que abordan las causas subyacentes de condiciones renales graves.
Nuestro objetivo es que Pove sea la primera opción de los médicos entre las terapias modificadoras de la enfermedad para IgAN y sabemos, por nuestra investigación de mercado y por los comentarios de los nefrólogos, que los médicos buscan tratamientos que reduzcan de manera significativa y rápida la proteinuria, tengan un perfil de tolerabilidad favorable y ofrezcan una experiencia de tratamiento fluida, desde el acceso hasta el apoyo al paciente y la dosificación conveniente. Creemos que Pove tiene el tridente ganador de eficacia, tolerabilidad y facilidad de uso tanto para pacientes como para médicos. Con la inhibición dual de BAFF + APRIL, Pove tiene un claro potencial de mejor en su clase y cumple eficazmente con todas las necesidades que hemos escuchado de la comunidad en las investigaciones y juntas asesoras, convirtiéndolo en la opción ideal tras la terapia basal con IECA, ARA II y SGLT2.
Hemos completado la contratación de nuestra fuerza de ventas renal, de la cual aproximadamente el 90% tiene experiencia en nefrología y fue construida teniendo en cuenta la amplitud de nuestro pipeline renal. Anticipamos que tendremos la fuerza de ventas más grande entre las nuevas terapias APRIL o APRIL + BAFF para IgAN. Nuestras conversaciones con los pagadores también están progresando bien. En los EE. UU., aproximadamente el 70% de los pacientes con IgAN tienen cobertura comercial. A partir de nuestros compromisos con los pagadores, su conocimiento de la IgAN y de los nuevos inhibidores de BAFF + APRIL es alto. Los pagadores comprenden la necesidad no cubierta, tienen un buen conocimiento de las directrices KDIGO y de cómo las nuevas terapias encajan en las vías de tratamiento. Los pagadores también son muy conscientes de la solidez de los datos del análisis intermedio de la Fase III de Pove y de la fecha PDUFA de Pove el 30 de noviembre. Nuestros equipos de acceso al mercado continúan interactuando activamente con los pagadores para prepararse para el próximo lanzamiento de Pove. Además, proporcionaremos programas robustos de apoyo al paciente basándonos en nuestras décadas de experiencia en CF.
Pove in IgAN es el primer componente de nuestra emergente franquicia renal, y estamos entusiasmados de presentarlo a los nefrólogos y a sus pacientes. Creemos que la trifecta de eficacia, tolerabilidad y facilidad de uso de Pove ofrece exactamente lo que los nefrólogos buscan. Y tal como hemos hecho durante más de una década en CF, el éxito de Pove será impulsado por una fuerza de ventas que ofrecerá una venta de alta ciencia, alimentada por un producto potencialmente mejor en su clase, un amplio reembolso y programas de pacientes robustos y de alta calidad. Estamos muy entusiasmados por comercializar Pove en IgAN y comenzar a construir una franquicia renal de miles de millones de dólares en Vertex. Ahora pasaré la llamada a Charlie para que revise los resultados financieros.
Gracias, Duncan. Como señaló Reshma, los resultados del segundo trimestre de Vertex demuestran nuestro sólido rendimiento constante y un atractivo perfil de crecimiento. Los ingresos totales del segundo trimestre de 2026 de $3.3 billion aumentaron un 12% interanual, con un crecimiento equilibrado entre los mercados de EE. UU. e internacionales. Como se esperaba, el crecimiento de los ingresos del segundo trimestre de 2026 refleja un beneficio aproximado de 170 puntos básicos por los tipos de cambio de divisas.
Los ingresos globales de CF en el segundo trimestre de '26 crecieron un 11% interanual, y las nuevas áreas de enfermedad también contribuyeron con CASGEVY generando $76 million en comparación con $30 million en el segundo trimestre de 2025, y los ingresos de JOURNAVX de $50 million en comparación con $12 million en el segundo trimestre de 2025. Como recordatorio, los resultados del segundo trimestre de '25 también incluyeron $21 million en ingresos por colaboración.
Los ingresos de CF en EE. UU. en el segundo trimestre de '26 crecieron un 9% interanual, liderados por un fuerte crecimiento del volumen por la adopción de ALYFTREK, el rendimiento continuo de TRIKAFTA y un mayor precio neto realizado. Fuera de EE. UU., los ingresos por CF crecieron un 12% interanual, impulsados por los sólidos lanzamientos de ALYFTREK, el cronograma de pedidos en ciertas geografías, así como el beneficio del FX. Tengan en cuenta que el crecimiento de los ingresos globales de CF para el primer semestre de 2026 fue del 8%, incluyendo el beneficio de los aumentos de precios en EE. UU. del año anterior y el tipo de cambio. Esperamos que ambos factores contribuyan menos al crecimiento en el segundo semestre del año.
Nuestro margen bruto del segundo trimestre de 2026 fue del 85.6%, una disminución secuencial esperada respecto al primer trimestre de '26. Esta disminución refleja el impacto de la mezcla de productos, así como las inversiones en la red de fabricación en varios productos. A medida que nuestros nuevos productos, particularmente CASGEVY, aumentan su contribución en los ingresos con un mayor costo de ventas que nuestros productos de CF de moléculas pequeñas, seguimos esperando un margen bruto anual de poco menos del 86%, aproximadamente en línea con el resultado de este trimestre. El impacto de la mezcla de productos y los costos de inversión en la red de fabricación será más pronunciado en el segundo semestre que en el primer semestre de 2026.
Pasando a los gastos operativos. Seguimos invirtiendo de manera adecuada dadas las atractivas oportunidades que presentan nuestros lanzamientos actuales y a corto plazo, así como nuestra atractiva cartera de productos en fases media y avanzada. El gasto de I+D no GAAP del segundo trimestre de $889 million aumentó un 1% interanual con progresos constantes en múltiples estudios de Fase III y en la cartera de etapas iniciales. El gasto de SG&A no GAAP de $520 million aumentó un 45% interanual, impulsado principalmente por la inversión comercial dividida aproximadamente a partes iguales entre dolor y renal. También registramos $21 million en gastos de IPR&D adquiridos en el trimestre.
Tenga en cuenta que, si bien la I+D sigue representando casi 2/3 de nuestros gastos operativos, la modesta tasa de crecimiento refleja que estamos en un periodo en el que podemos reasignar dólares de programas que finalizan para financiar programas que son nuevos o que se están ampliando. En cambio, gran parte de nuestro gasto comercial es para construir nuevos negocios y, por lo tanto, es incremental, como se refleja en las tasas de crecimiento interanuales más altas en comparación con el gasto en I+D.
Nuestra tasa impositiva efectiva no GAAP del segundo trimestre de 2026 fue del 21.1%, incluyendo algunos gastos extraordinarios. En lo que va del año, nuestra tasa impositiva efectiva no GAAP fue del 20.4%, dentro de nuestro rango de previsión de 19.5% a 20.5%. Nuestras ganancias por acción no GAAP del segundo trimestre de 2026 de $4.73 representan un crecimiento del 5% frente al año anterior, lo que refleja un sólido crecimiento de los ingresos, así como inversiones en nuestra cartera y capacidades comerciales.
Pasando al balance de situación. Terminamos el trimestre con aproximadamente $13.6 billion en efectivo e inversiones. Durante el segundo trimestre, destinamos aproximadamente $455 million para recomprar aproximadamente 1 million de acciones. Esta actividad refleja nuestro compromiso continuo de devolver valor a los accionistas manteniendo la flexibilidad para actuar sobre oportunidades estratégicas de crecimiento. Por supuesto, nuestra prioridad principal para el despliegue de capital sigue siendo la inversión en innovación, como lo demuestra nuestro reciente anuncio de adquirir Crinetics por aproximadamente $8.8 billion netos de efectivo adquirido.
Pasando ahora a las previsiones. Dado nuestro sólido desempeño en el primer semestre y el impulso en todo el negocio, estamos elevando nuestra previsión de ingresos totales para el año completo 2026 a un rango de $13.1 billion a $13.2 billion; la previsión de ingresos de 2026 refleja el continuo sólido desempeño de la franquicia CF, incluyendo ALYFTREK y TRIKAFTA, así como las crecientes contribuciones interanuales de CASGEVY y JOURNAVX. Seguimos esperando ingresos de $500 million o más de nuestros productos no-CF, y nuestras perspectivas también siguen incluyendo un beneficio esperado de 150 puntos básicos por el tipo de cambio neto de nuestro programa de cobertura.
Como mencioné anteriormente, seguimos esperando un margen bruto para el año completo de poco menos del 86%. En cuanto a los gastos operativos, reiteramos nuestra orientación combinada de gastos operativos no-GAAP de $5.65 billion a $5.75 billion, aunque ahora prevemos situarnos en el extremo superior de ese rango. Esto refleja la inversión continua en nuestra cartera clínica en fase avanzada y en la infraestructura y actividades comerciales que respaldan nuestros nuevos lanzamientos y la diversificación de ingresos. Seguimos esperando que nuestra tasa impositiva efectiva no-GAAP se sitúe en el rango del 19.5% al 20.5% para el año completo de 2026.
Cabe señalar que la orientación de hoy aún no refleja la adquisición pendiente de Crinetics, que se espera que se cierre en el tercer trimestre. Dado el cronograma previsto, esperamos que el impacto en los ingresos de 2026 y en los gastos operativos no-GAAP sea relativamente modesto, y proporcionaremos una orientación actualizada para 2026 en torno al momento del cierre. Como recordatorio, esperamos financiar la transacción mediante una combinación de efectivo disponible y fondos de un préstamo a plazo de $4.5 billion, y prevemos que la transacción sea acrecentadora para el ingreso operativo no-GAAP en 2029.
En resumen, Vertex presentó sólidos resultados en el segundo trimestre. Nuestros lanzamientos comerciales y la diversificación están ganando impulso, y seguimos invirtiendo con disciplina tanto en innovación como en comercialización.
En general, nuestro desempeño financiero y las perspectivas siguen siendo convincentes; con el liderazgo en expansión de CF, la escalada de productos para la hemo y el dolor, el producto renal a las puertas del lanzamiento y la adición de un quinto pilar en endocrino de especialidad a través de la adquisición pendiente de Crinetics, Vertex está excepcionalmente bien posicionada para un crecimiento continuo.
Nuestra alta tasa de éxito en I+D y nuestro modelo comercial disciplinado de especialidad nos permiten mantener márgenes líderes en la industria, incluso mientras aumentamos las inversiones para respaldar nuestros lanzamientos y nuestra cartera. Con este perfil único, estamos bien posicionados para seguir ampliando nuestro impacto para los pacientes, los inversores y todas las partes interesadas.
Esperamos mantenerles informados sobre nuestro progreso continuo en múltiples áreas terapéuticas con los hitos clave próximos detallados en la Diapositiva 19. Ahora pediré a Susie que comience el periodo de preguntas y respuestas.
[Instrucciones del operador] Y nuestra primera pregunta de hoy vendrá de Salveen Richter con Goldman Sachs.
Dos para mí. Una es que anunciaron que el estudio Fase II/III OLYMPUS para Pove en pMN va a pasar a la Fase III con una dosis de 80 miligramos cada 4 semanas. ¿Podría explicar en qué señal se basó esto y si fueron ustedes o el DSMB, o qué vieron ustedes o el DSMB en la parte de la Fase IIb para seguir adelante?
Y luego, en el frente del dolor, fue muy agradable ver el progreso aquí. Quizás nos ayude a entender dónde residen los cuellos de botella ahora o en qué se debe trabajar con respecto al formulario, así como la dinámica de los pagadores al analizar el copago, etc.
Claro que sí, Salveen. Permítame comenzar con la primera pregunta, que es sobre Pove en membranous. La Fase II está completa, la Fase III ya se inició, tal vez recuerden, hace un par de meses, ya que la diseñamos como una Fase II/III ininterrumpida. Se pidió al DSMB que basara su decisión y fue su decisión porque nosotros no tenemos acceso a los datos no cegados para observar la eficacia de PLA2R, que es el biomarcador equivalente en membranous, así como Gd-IgA1 es para IgAN. Por supuesto, ellos tuvieron acceso total a los resultados de seguridad al tomar su decisión. Supongo que en muchos sentidos no es sorprendente que eligieran la dosis de 80 miligramos dados los resultados de RUBY-3, donde se pudo ver que los 80 miligramos tuvieron una reducción muy buena en PLA2R, pero así es como se tomó la decisión. El estudio está bien avanzado en su parte de Fase III, y esperamos que ese estudio se inscriba y se complete.
Duncan, te cedo la palabra para que hagas un pequeño comentario sobre los guiones de JOURNAVX y en qué más estamos trabajando.
Salveen, como sabes, nuestro objetivo con JOURNAVX es transformar fundamentalmente la forma en que se trata el dolor y alejar las prácticas médicas de décadas de dependencia de los opioides. En cuanto a nuestro progreso, estamos muy satisfechos con las cifras de prescripciones que estamos viendo. También estamos muy satisfechos con el aumento en el número de hospitales que han adoptado JOURNAVX, que ahora son unos 1,400 con 130 IDNs, teniéndolo en sus formularios, y también hemos asegurado 2 planes adicionales de Medicare Part D para cubrir JOURNAVX a partir del 1 de julio. Por lo tanto, en general, nuestro progreso es muy bueno y va muy bien.
Y añadiría que esas prescripciones provienen de una amplia gama de tipos de médicos y se utilizan en una amplia gama de tipos de dolor, de acuerdo con nuestra etiqueta. En cuanto al lado del pagador y el acceso, estamos muy satisfechos con la cobertura que hemos asegurado hasta la fecha, 200 -- 260 million lives, y eso es antes de que entren esos 2 planes de Medicare Part D. Y diría que obviamente tenemos más trabajo por hacer para asegurar los elementos finales de acceso para JOURNAVX. Y también tenemos que asegurarnos de que aquellos pacientes cuyos médicos puedan tener, por ejemplo, un límite de cantidad puedan navegar eso para garantizar que el paciente pueda obtener acceso.
Mientras tanto, tenemos el programa PSP en marcha y anticipamos que seguiremos viendo cómo las prescripciones pasan a un crecimiento creciente en los ingresos en el segundo semestre de 2026. Y, en efecto, como hemos comunicado antes, nuestro gross to net se normalizará finalmente al mismo nivel que nuestros medicamentos orales de marca en el ámbito farmacéutico. Por lo tanto, estamos muy contentos con el progreso. Tenemos un poco más de trabajo por hacer, pero estamos muy contentos con el punto en el que estamos ahora en términos de adopción por parte de los médicos, cobertura de los pagadores y uso hospitalario.
La siguiente pregunta vendrá de Geoff Meacham con Citibank.
Tengo dos preguntas rápidas. La primera es sobre CF en 828 o los otros activos en la Fase I, ¿cuáles son algunos de los atributos clínicos que están buscando? No estaba seguro de si buscan quizás no solo un mejor efecto terapéutico o si existe la posibilidad de no necesitar el monitoreo del hígado, por ejemplo, en futuras combinaciones.
Segunda pregunta sobre JOURNAVX. Han tenido discusiones sustanciales con pagadores, sistemas hospitalarios y médicos sobre el dolor agudo. Pero en estas conversaciones, ¿han obtenido alguna perspectiva o contexto sobre DPN, como lo que el perfil clínico necesita mostrar a medida que veamos los datos a finales de este año y principios del próximo, y cómo podría ser el acceso y el reembolso en este entorno?
Claro que sí, Geoff. Permítame tomar la segunda pregunta primero. Sobre JOURNAVX, nos hemos centrado intensamente en JOURNAVX para el dolor agudo para asegurarnos de cerrar todos esos contratos de reembolso y obtener acceso. Así que creo que sería muy justo decir que hemos dedicado todo nuestro tiempo a centrarnos intensamente en el dolor agudo.
Tendremos más que decir sobre en qué punto estamos con DPN, los datos, qué buscan los pagadores, qué buscan los médicos, etc., en los próximos meses. Pero por ahora, es el dolor agudo.
Sobre VX-828 y la molécula de próxima generación, solo para darles todas las cifras, VX-828 es la primera de la próxima generación. La segunda y tercera son 581, VX-581 y VX-272. Estamos buscando una mejora potencial en la eficacia, es decir, más personas que puedan bajar a menos de 30 milimoles. Y, por supuesto, también estamos buscando la seguridad.
Por lo tanto, el seguimiento dependerá de cuáles sean los resultados en el ensayo clínico. Así que, claro, existe la oportunidad de que el seguimiento sea diferente con este programa VX-828. Simplemente depende de cuáles sean los resultados reales a través del programa de ensayos clínicos.
Lo último que quiero decir es que la dosificación diaria, las interacciones fármaco-fármaco (DDI) con muy buen aspecto, así como otras propiedades similares a las de los fármacos, siguen siendo muy importantes, como mencioné en mis notas preparadas.
La siguiente pregunta vendrá de Jessica Fye con JPMorgan.
Quizás para Reshma. Tengo curiosidad por saber si esperan ver una diferenciación material en la eGFR en los nuevos productos para IgAN como Pove y sus competidores? Y si es así, ¿en qué horizonte temporal creen que cualquier diferenciación en ese criterio se haría evidente?
Claro que sí, Jess. Como hemos comentado antes, en la IgAN en particular, pero también se podría decir esto para las enfermedades renales proteinúricas homogéneas en general. Buenas reducciones en la proteinuria deberían, basándonos en todo lo que sabemos, dar como resultado la estabilización de la GFR. Espero que ese sea el caso también con los inhibidores de APRIL-BAFF.
Creo que su pregunta aborda un segundo punto muy importante. Y para mí, el punto más importante. ¿Cuál es la diferenciación que podemos esperar entre las diversas moléculas si se tiene una mayor reducción en la proteinuria o la hematuria o, en el caso de la nefropatía por IgA, en las Gd-IgA1, estos anticuerpos iniciadores? Y creo que, para eso, la respuesta es realmente el tiempo hasta la ESRD. Es decir, el tiempo hasta la diálisis, el trasplante o la muerte. Y espero que el medicamento que tenga las reducciones más fuertes en la proteinuria, el medicamento que logre que más pacientes alcancen menos de 0.5 o 0.3, mejores mejoras en la hematuria y en la Gd-IgA1, tenga más probabilidades de tener un perfil mejorado en lo que respecta a ese objetivo final. La proteinuria, la TFG a 1 año, la TFG a 2 años, todos estos son objetivos en el camino hacia el objetivo final. Y creo que ahí es donde se verá la verdadera diferenciación.
La siguiente pregunta vendrá de Cory Kasimov con Evercore ISI.
¿Quería preguntar sobre inaxaplin en el estudio AMPLITUDE? ¿Y qué tipo de datos serían necesarios en ese análisis intermedio para solicitar la aprobación acelerada? Básicamente, ¿qué constituye la victoria con esta primera visualización de datos?
Claro que sí. Cory, creo que está preguntando por AMPLITUDE. El estudio principal que ahora está en Fase III en pacientes con 2 alelos APOL1, proteinuria de moderada a grave y TFG deprimida.
Estamos muy complacidos y seguimos muy complacidos de que la agencia haya proporcionado y tengamos un acuerdo con la agencia para una posible aprobación acelerada basada en el objetivo primario en el momento del IA, que es la TFG a 1 año.
Así que en eso se basa nuestro acuerdo. Obviamente, también vamos a observar la proteinuria, pero el acuerdo con la agencia para la posibilidad de solicitar la aprobación acelerada basada en el análisis intermedio es de 1 año de TFG.
La siguiente pregunta vendrá de Brian Abrahams con RBC Capital Markets.
Felicidades por el trimestre. Sobre el dolor, hemos visto algunos datos publicados recientemente de otro NaV1.8. Y tengo curiosidad por saber cómo ven la dinámica del dolor agudo ante la posible entrada de nuevos competidores en el mercado.
Y luego, secundariamente, solo sobre zimi. Me pregunto si podría hablar sobre el impacto potencial en los plazos de lanzamiento si finalmente sincronizan la solicitud con VX-017.
Sí. Gracias por las amables palabras, Brian. Quizás hable primero sobre el dolor y luego pase a la diabetes tipo 1. Vi la publicación. Y tal vez, Brian, lo que diría es que desde que Vertex publicó VX-150, que recordarán que fue la molécula alrededor de 2017, vimos un repunte de otros siguiendo nuestros pasos y buscando NaV1.8 como objetivo.
Y lo que diré es que decidimos no avanzar con el VX-150 porque no pensamos que tuviera, como describí en su momento, la molécula perfecta de tipo fármaco, con las propiedades que buscábamos, y omitimos el 150 en favor de lo que ahora es suzetrigine o VX-548. Así que conocemos muy bien el espacio. Conocemos bien la molécula y sabemos que cada vez que publicamos una patente, hay una oleada de seguidores.
Tal vez si dice, bueno, ¿cuál es la conclusión de eso?, creo que hay un gran apetito en la industria biofarmacéutica por fabricar no opioides. Existe una gran necesidad insatisfecha de medicamentos analgésicos no opioides eficaces que tengan no solo la eficacia adecuada, sino también la tolerabilidad de seguridad adecuada y un perfil de propiedades de tipo fármaco. Y realmente me gusta dónde estamos bien en el mercado con JOURNAVX, y espero con ansias la posibilidad de la combinación NaV1.7/NaV1.8. Y nunca me he sentido mejor en la historia de Vertex por el hecho de que podría ocurrir que seamos capaces de llevar eso a la clínica.
Pasando entonces al programa de diabetes tipo 1. Permítanme decir lo que dije en mis remarks preparados. Puede que haya ido un poco rápido ahí. El programa zimislecel está en Fase I/II/III, con el ajuste de dosis. Y al ser un programa de tipo A, sirve a unos 60,000 personas en los EE. UU. y Europa.
El programa 017, debido a que es Tipo O, tiene el potencial de servir a 120,000 personas porque es el tipo O, donante universal. Y ahora lo que estamos intentando hacer es ver si podemos hacer que el programa tipo O vaya aún más rápido y sacar ese programa ya sea primero o muy cerca detrás. En eso estamos trabajando en términos tanto del enfoque regulatorio como del enfoque comercial. No tengo un cronograma para ustedes hoy, pero deberíamos poder decirles nuestros planes exactos con cronogramas en la segunda mitad de este año. Pero estoy muy emocionado por la oportunidad de quizás sacar el tipo O primero o muy, muy cerca detrás.
Su próxima pregunta vendrá de Evan Seigerman con BMO.
Felicidades por el progreso, así que han mantenido la expectativa de al menos $500 million en ingresos no derivados de CF este año, mientras que CASGEVY y JOURNAVX generaron aproximadamente $125 million este trimestre. Por lo tanto, al pensar en el camino hacia este objetivo, ¿deberíamos esperar que la mayor parte del crecimiento provenga de la aceleración del inicio de tratamiento de pacientes con CASGEVY, del crecimiento continuo con JOURNAVX o de una contribución relativamente equilibrada de ambas franquicias?
Evan, le preguntaré a Charlie si desea hacer algún comentario adicional sobre nuestra previsión de los $500 million.
Sí, Evan, gracias. Como señalaste, en lo que va del primer semestre del año, CASGEVY y JOURNAVX generaron combinados unos $200 million en ingresos. Por lo tanto, estamos bien encaminados para alcanzar nuestro objetivo de más de $500 million en ese primer semestre.
CASGEVY ha sido un contribuyente mayor que JOURNAVX, pero no estoy dispuesto a dar más detalles sobre el equilibrio del año más allá de decir que tenemos mucha confianza en alcanzar esos más de $500 million.
La siguiente pregunta vendrá de Michael Yee con UBS.
Supongo que los datos del competidor de IgAN en relación con sus datos de eGFR acaban de salir, y están en la grabación, y se puede ver que el producto aprobado tiene esencialmente una estabilización del eGFR, si no ligeramente por encima de la línea base. Entonces, Reshma, dado que tienen una aprobación próxima, ¿hasta qué punto deberíamos pensar en comparar los dos, ya sea desde una perspectiva de lanzamiento o quizás dados los sólidos números que están presentando, lo que habla de la significativa oportunidad de mercado y de cómo se puede obtener una cuota equivalente? ¿Podrías hablar un poco sobre los datos que está presentando el competidor y cómo visualizas vuestro lanzamiento?
Claro que sí. Mike, yo... acabo de ver los datos de eGFR, pero solo he visto la cifra principal. Y como dices, muestra una estabilización justo alrededor de 0. Eso es lo que deberíamos esperar dada la reducción de la proteinuria. Así que parece estar muy en línea.
Con respecto a lo que significa para el programa de povetacicept para IgAN, yo diría que es más razón aún si alguien necesita un poco más de convicción; ciertamente pueden mirar estos datos que se presentaron hoy, observar la reducción de la proteinuria, mirar el GFR y reconfirmar por sí mismos que las reducciones significativas en la proteinuria deberían y han resultado en la estabilización del GFR. Así que me parece que tiene mucho sentido.
Por lo que veo para Pove, veo que estamos presentando números muy sólidos en proteinuria, numéricamente, los mejores que hay, un cambio del 52% desde la línea base en términos de reducción de proteinuria, reducciones de más del 70 por ciento en hematuria y reducciones de más del 70 por ciento en Gd-IgA1. Eso es muy prometedor para Pove.
Y luego enfatizaré, Mike, los atributos centrados en el paciente de la administración una vez al mes, de bajo volumen, de 0,46 ml a través de un autoinyector. Y creo que cuando juntas todo eso, me genera un entusiasmo real por lo que Pove puede aportar a los pacientes una vez que llegue y pase la fecha de la PDUFA y tengamos la oportunidad de lanzar.
La siguiente pregunta vendrá de Tazeen Ahmad con Bank of America.
¿Siguen planeando presentar datos adicionales del estudio RAINIER este año? Y si es así, ¿qué nivel de datos? ¿Y en qué lugar podría ser?
Y en segundo lugar, para Pove en gMG, se está convirtiendo en un espacio cada vez más competitivo. Entonces, ¿cómo están pensando en qué beneficio adicional podría proporcionar su fármaco en este espacio, ya sea en eficacia, seguridad o frecuencia de dosificación?
Sí, sobre RAINIER. Planeamos presentar datos. A las conferencias no les gusta que sugiramos el nombre cuando las solicitudes se han realizado, pero las aceptaciones aún no han llegado. Así que quizás simplemente diré que sí, planeamos presentar el conjunto de datos completo de RAINIER IA. Tenemos muchas ganas de hacerlo. Diré en una conferencia de otoño, y dejaré a su imaginación cuál.
Sobre gMG y Pove, este es realmente emocionante. Y me dieron 3 opciones de por qué estamos entusiasmados con Pove en gMG: eficacia, seguridad o beneficios de administración para el paciente, las 3. Este es otro de esos trifectos de los que Duncan ha hablado. En cuanto a la eficacia, hay otra molécula, una TACI de tipo silvestre, por lo que no está diseñada para una potencia, afinidad de unión o distribución en tejidos óptimas. Esa ya ha mostrado un beneficio de eficacia sustancial. Y recuerden, esa es una TACI de tipo silvestre en comparación con Pove, que es una TACI diseñada. Así que eso es en cuanto a la eficacia.
En cuanto a la seguridad, Pove no necesita tener un ciclo de encendido y uno de apagado. Eso aporta un beneficio real en seguridad, pero también tiene el beneficio secundario en la eficacia porque no tienes ese periodo de inactividad donde se permite el retorno de los autoanticuerpos. Y el tercero es lo mismo, el autoinyector. Tenemos que determinar si serán los 80 miligramos o los 240 miligramos, pero en cualquier caso, será un autoinyector, con dosificación de bajo volumen en casa una vez al mes. Por lo tanto, de sus opciones, espero que Pove sea mejor en todos los aspectos en las 3 dimensiones.
La siguiente pregunta vendrá de Philip Nadeau con TD Cowen.
Hay mucho enfoque en los próximos datos de uno de sus competidores donde obtendremos reducciones incrementales de cloruro de sudor por encima de TRIKAFTA. Tenemos curiosidad por conocer la opinión de Vertex sobre cómo van a interpretar esos datos. ¿Existe un nivel de reducción de cloruro de sudor que captaría su atención o, Reshma, como has sugerido en las observaciones preparadas, se trata más simplemente de la proporción de pacientes que logran menos de 30 milimoles por litro y la reducción exacta quizás no sea tan significativa porque puede verse influenciada por factores como las características basales?
Sí. Phil, creo que tienes razón sobre nuestra perspectiva. Donde nos encontramos hoy con ALYFTREK. Ya sabemos que podemos lograr que 2/3 de los pacientes alcancen menos de 30 milimoles. Ese es el umbral normal o de portador.
Y además, si lo piensas como ocurre con todos los parámetros fisiológicos, hay una distribución gaussiana alrededor de esa mediana de cloruro de sudor de 30 milimoles. Si se superpone en todos los grupos de edad, los datos de ALYFTREK sobre los datos de portadores muestran que más del 75% de las personas en todos los grupos de edad se solapan con esa distribución.
Así que, con ese tipo de datos, creo que el listón es excepcionalmente alto y reside en lograr que más pacientes alcancen menos de 30 milimoles. Esa es la marca, y es la marca que nosotros o cualquier otro tenemos que alcanzar para tener un medicamento competitivo.
Y por supuesto, no hace falta decir que tiene que ser seguro, tiene que ser bien tolerado. Tiene que tener buenas DDIs, tiene que ser una vez al día. Pero en cuanto a la eficacia pura, tiene que ser una molécula que logre que más pacientes alcancen menos de 30 milimoles en términos de cloruro en el sudor.
La siguiente pregunta vendrá de Terence Flynn con Morgan Stanley.
Tengo otra sobre inaxaplin. Me preguntaba si pueden ayudar a establecer las expectativas para el próximo ensayo de Fase II AMPLIFIED? Y luego, ¿cómo pensar en cualquier lectura indirecta para AMPLITUDE?
Sí. Así que AMPLIFIED es el estudio de Fase II. Es la población ampliada de AMKD. Con eso me refiero a que es la población con 2 alelos APOL1. Y en un brazo del estudio de canasta, son 2 alelos APOL1 con diabetes y en el otro brazo, son 2 alelos APOL1 y, llamémoslo, proteinuria moderada, es decir, proteinuria de bajo grado.
La forma en que yo lo plantearía es que el estudio está completado. Estamos en camino para poder compartir los resultados este otoño. Y lo que estaría buscando y tratando de entender es si podemos obtener beneficios en la proteinuria cuando se tiene una proteinuria muy modesta al inicio. Así que esto es de 0.2 gramos a 0.7 gramos de proteína, en lugar de 0.7 gramos y más. Y, por supuesto, todo se reduce a cuál es el nivel basal medio de entrada de proteína. O en el caso de la diabetes, ¿podemos alterar la proteinuria cuando hay enfermedad renal secundaria involucrada?
Estas son preguntas que valen la pena estudiar, pero hay claramente poblaciones diferentes a AMPLITUDE, razón por la cual específicamente no las incluimos en el estudio original de Fase II de inaxaplin y, igualmente, por la cual no las incluimos en el estudio de Fase III llamado AMPLITUDE. Así que estamos muy emocionados por ver estos resultados. Vamos a aprender mucho y estoy muy, muy, muy feliz, y creo que verán la sabiduría de nuestro enfoque, dado lo que ha sucedido en el campo para que otros mantengan estas poblaciones, que son poblaciones ampliadas, separadas y miren cada una individualmente en este estudio de canasta AMPLIFIED.
La siguiente pregunta vendrá de Mohit Bansal con Wells Fargo.
Solo quizás una pregunta para Duncan, si quieres ayudar con las tendencias de prescripción aquí para JOURNAVX, así que obviamente, el crecimiento de las prescripciones es muy fuerte. Pero ¿cómo deberíamos pensar en el comportamiento de prescripción en términos de cuántos días de terapia están recetando los médicos? ¿Ha cambiado en absoluto en los últimos pocos trimestres o así, porque parece que tienen buen acceso, tienen buenas prescripciones, pero probablemente -- esta es probablemente una pieza que falta, que podría mejorar aquí.
Para responder a su pregunta específicamente, como creo que hemos comunicado antes, en los hospitales, la duración de la prescripción es de alrededor de 5 días o así. En el sector minorista, es de alrededor de 12, 14 días. Así que en promedio, el neto es de alrededor de 10 o 11 días o así para cada prescripción de JOURNAVX.
Y, para ser sinceros, esa dinámica no ha cambiado desde el lanzamiento porque realmente está impulsada por la dinámica de la institución en la que se encuentra el paciente más que por cualquier otra cosa. Así que, para responder a su pregunta simplemente, esas son las cifras y no han cambiado en los últimos meses.
La última pregunta vendrá de Ellie Merle de Barclays.
Entonces, en cuanto al programa DM1, ¿qué serían buenos datos en la actualización de datos de la segunda mitad? ¿Y cómo lo están considerando en el contexto del panorama competitivo más amplio en DM1?
Claro, Ellie. Quizás yo pueda tomar esa. En DM1, como sabe, no ha habido una correlación clara entre los diversos puntos finales que otros en el campo han examinado, aunque con diferentes enfoques. Lo que la gente ha tendido a hacer en sus estudios de Fase II para obtener una lectura temprana es observar el splicing, un punto final funcional llamado vHOT y otro punto final funcional llamado QMT; vHOT es más o menos cuánto tiempo tarda en abrir/cerrar la mano y QMT es una medida de la función muscular.
Y lo que yo diría es que, de todos esos, el splicing es uno importante, y ciertamente estamos observando el splicing y estas medidas de la función muscular también son algo que estamos observando. La razón por la que me gusta este enfoque en comparación con cualquier otro tiene más que ver con el mecanismo de acción. Y eso tiene que ver con el hecho de que es un oligo, que otros también están intentando, pero es un oligo vinculado a un péptido circular a un péptido de dominio de localización nuclear que creemos que le permitirá entrar en la célula y entrar en el núcleo donde tiene que realizar su trabajo. Así que eso es un punto a favor.
Y también diría que algunos de los otros programas para entrar en la célula han utilizado mecanismos que presentan algunas preocupaciones sobre la tolerabilidad de seguridad, y eso no ha sido una preocupación a través del programa de péptidos circulares que utilizamos. Por lo tanto, para los objetivos de eficacia en la fase II de splicing, y también analizaremos estos objetivos de QMT y vHOT, aunque en un número pequeño de pacientes.
Y eso concluirá nuestra sesión de preguntas y respuestas, así como nuestra conferencia telefónica de hoy. Gracias por su participación. Una repetición estará disponible poco después de que finalice la llamada marcando el 1 (855) 669-9658 o el 1 (412) 317-0088 utilizando el código de acceso a la repetición 10208186. Gracias por asistir a la presentación de hoy. Ya pueden desconectarse.
Datos elaborados por La Dama del Dividendo a partir de múltiples fuentes financieras.