Stoke Therapeutics, Inc. (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica emergente dedicada al desarrollo de terapias innovadoras de oligonucleótidos antisentido (ASO). Su enfoque principal es identificar y abordar las causas fundamentales de trastornos genéticos graves, particularmente en los Estados Unidos. La empresa emplea su plataforma exclusiva Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) para diseñar ASOs que potencien con precisión la expresión de proteínas. El candidato más avanzado de Stoke, STK-001, está progresando actualmente en los ensayos clínicos de Fase I/IIa para el síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y debilitante. Además, el STK-002 se encuentra en la etapa de desarrollo preclínico para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante. La empresa también ha establecido un acuerdo de licencia y colaboración con Acadia Pharmaceuticals Inc. para identificar, desarrollar y comercializar nuevos medicamentos basados en RNA para condiciones neurodesarrollativas genéticas críticas y raras que afectan al sistema nervioso central. Anteriormente conocida como ASOthera Pharmaceuticals, Inc., la empresa cambió su nombre a Stoke Therapeutics, Inc. en mayo de 2016. Fundada en 2014, Stoke Therapeutics, Inc. mantiene su sede en Bedford, Massachusetts.