Scholar Rock Holding Corporation (SRRK)

Scholar Rock Holding Corporation es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de tratamientos para afecciones médicas graves mediante la focalización en el papel crucial de la señalización de los factores de crecimiento de las proteínas. Su principal candidato terapéutico, Apitegromab, un agente diseñado para inhibir la activación de la miosatina latente, ha concluido con éxito los ensayos clínicos de Fase 3 para la atrofia muscular espinal (SMA). Otro programa clave, SRK-181, se encuentra actualmente en evaluación clínica de Fase 1 para abordar cánceres que muestran resistencia a los tratamientos establecidos con inhibidores de puntos de control, incluidas las terapias con anticuerpos anti-PD-1 o anti-PD-L1. Más allá de estos, la empresa cultiva una sólida cartera de terapias potenciales innovadoras, con el objetivo de mejorar significativamente la vida de las personas que lidian con diversas dolencias graves, tales como afecciones musculares neurológicas, neoplasias y trastornos fibróticos. En una alianza estratégica, Scholar Rock colabora con Gilead Sciences, Inc. para identificar y desarrollar inhibidores dirigidos de la activación del factor de crecimiento transformante beta (TGF-beta), específicamente para el tratamiento de enfermedades fibróticas. Fundada en 2012, Scholar Rock Holding Corporation opera desde su sede en Cambridge, Massachusetts.