Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT)

Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial dedicada al descubrimiento y avance de modalidades de tratamiento genético, incluyendo terapias dirigidas a RNA y terapias génicas, específicamente para enfermedades raras. La empresa ofrece actualmente dos tratamientos aprobados: EXONDYS 51, prescrito para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutaciones confirmadas en el gen de la distrofina aptas para el salto del exón 51, y VYONDYS 53, para pacientes con DMD con mutaciones de salto del exón 53. El pipeline de desarrollo de Sarepta incluye AMONDYS 45, un candidato a producto de salto de exón que utiliza la química de oligómeros morfolino fosforodiamidato para el exón 45; SRP-5051, un PMO conjugado con péptido diseñado para dirigirse al exón 51 del pre-mRNA de la distrofina; y programas de terapia génica como SRP-9001 para DMD y SRP-9003 para distrofias musculares de cintura escapular. La empresa mantiene acuerdos de colaboración con organizaciones como F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon y StrideBio. Fundada en 1980, Sarepta Therapeutics tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.