GenSight Biologics S.A. (SIGHT.PA)

GenSight Biologics S.A. es una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la identificación, el desarrollo y la comercialización de intervenciones médicas para afecciones mitocondriales y neurodegenerativas graves que afectan tanto a los ojos como al sistema nervioso central. Su desarrollo terapéutico aprovecha plataformas de terapia génica de vanguardia, específicamente aquellas que involucran secuencias de direccionamiento mitocondrial y optogenética. El principal fármaco candidato de la empresa, LUMEVOQ (GS010), una terapia génica basada en AAV2 recombinante, se encuentra actualmente en evaluación clínica de Fase III para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) causada por una mutación específica del gen ND4. Otro programa significativo, GS030, está en ensayos clínicos de Fase I/II para la retinitis pigmentosa y también se encuentra en fase preclínica para la degeneración macular asociada a la edad seca. Además, GenSight Biologics está desarrollando programas adicionales en fase preclínica destinados a diversos trastornos oftalmológicos y neurodegenerativos. La empresa fue fundada en 2012 y mantiene su sede en París, Francia.