Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM)

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica con productos comerciales, dedicada al descubrimiento, desarrollo y lanzamiento al mercado de terapias dirigidas a condiciones genéticas raras que causan obesidad. Su principal fármaco, IMCIVREE, funciona como un potente agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R). Este medicamento está indicado para el tratamiento de la obesidad derivada de deficiencias en la proopiomelanocortina (POMC), la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o el receptor de leptina (LEPR), además de su uso en pacientes con los síndromes de Bardet-Biedl y Alström. Asimismo, la empresa está avanzando con el setmelanotide (el compuesto activo en IMCIVREE) a través de ensayos clínicos de Fase II. Estos estudios evalúan su potencial para un espectro más amplio de aplicaciones, incluyendo la obesidad causada por deficiencias heterocigotas de POMC o LEPR, deficiencia del coactivador 1 del receptor de esteroides (SRC1), deficiencia de SH2B1, deficiencia del receptor MC4 y la obesidad asociada al síndrome de Smith-Magenis, trastornos epigenéticos de POMC y otras condiciones relacionadas con MC4R. Rhythm Pharmaceuticals mantiene un acuerdo de investigación colaborativa con el Clinical Registry Investigating Bardet-Biedl Syndrome. La firma, con sede en Boston, Massachusetts, fue establecida en 2008 y cambió su nombre de Rhythm Metabolic, Inc. a Rhythm Pharmaceuticals, Inc. en octubre de 2015.