REGENXBIO Inc. (RGNX)

REGENXBIO Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica dedicada al desarrollo de candidatos de terapia génica. Estas terapias están diseñadas para introducir genes en las células, con el objetivo de rectificar deficiencias genéticas o estimular las propias células del organismo para producir proteínas terapéuticas o anticuerpos que combatan enfermedades. Un elemento central de su desarrollo terapéutico es la plataforma patentada NAV Technology Platform, un sistema de entrega de genes basado en virus adenoasociados. El principal activo de investigación de la empresa, RGX-314, se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase III para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad húmeda. Su cartera también incluye RGX-121 y RGX-111, ambos en ensayos de Fase I/II para la mucopolisacaridosis tipo II y tipo I, respectivamente; RGX-181, que se encuentra en desarrollo preclínico para la enfermedad de la ceroidolipofuscinosis neuronal infantil tardía tipo II; RGX-202, en evaluación de Fase I/II para la distrofia muscular de Duchenne; y RGX-381, en fase preclínica para abordar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2. Además de sus programas internos, REGENXBIO Inc. licencia su NAV Technology Platform a otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas. También mantiene un acuerdo de colaboración y licencia con Neurimmune AG para el avance de terapias génicas innovadoras. Fundada en 2008, REGENXBIO Inc. mantiene su sede en Rockville, Maryland.