Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc., que opera junto con sus filiales, es una empresa de biotecnología innovadora dedicada a ser pionera en terapias génicas para enfermedades raras y gravemente debilitantes. La cartera clínica activa de la empresa cuenta con múltiples programas prometedores. Actualmente, está progresando en tres terapias de vectores lentivirales ex vivo dirigidas a condiciones genéticas específicas: anemia de Fanconi, caracterizada por un defecto en la médula ósea que dificulta la producción de células sanguíneas; deficiencia de adhesión leucocitaria-I, un trastorno hereditario que resulta en un sistema inmunitario comprometido; y deficiencia de piruvato quinasa, una enfermedad de los glóbulos rojos autosómica recesiva poco frecuente que provoca anemia hemolítica no esferocítica crónica. Como complemento a estas, Rocket Pharmaceuticals también tiene en marcha un programa de virus adenoasociados in vivo para la enfermedad de Danon, un trastorno grave de almacenamiento lisosómico multiorgánico que, trágicamente, a menudo resulta en una mortalidad temprana debido a insuficiencia cardíaca. Para facilitar sus amplios esfuerzos de I+D, la empresa ha establecido asociaciones clave de licencias con instituciones de prestigio como el Fred Hutchinson Cancer Research Center, organismos de investigación europeos incluyendo el CIEMAT y sus colaboradores (Centro de Investigacion Biomedica En Red y Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz), UCL Business PLC (en conjunto con CIEMAT), The Regents of the University of California y REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. mantiene su sede corporativa principal en Cranbury, New Jersey.