Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos innovadores para condiciones genéticas raras y ultra-raras. Sus operaciones abarcan Norteamérica, Europa y otros mercados internacionales. La cartera de productos biológicos comercializados por la empresa aborda diversas enfermedades graves. Esto incluye Crysvita (burosumab), un anticuerpo que se dirige al factor de crecimiento de fibroblastos 23, utilizado para tratar la hipofosfatemia ligada al cromosoma X y la osteomalacia inducida por tumores. Mepsevii ofrece terapia de reemplazo enzimático tanto para pacientes pediátricos como adultos que padecen mucopolisacaridosis VII. Dojolvi está disponible para personas con trastornos de la oxidación de ácidos grasos de cadena larga, mientras que Evkeeza (evinacumab) proporciona una opción de tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigota. Ultragenyx también cuenta con una sólida cartera de terapias en fase de investigación. Entre los candidatos más notables se encuentran DTX401, una terapia génica con virus adenoasociado 8 (AAV8) para la glucogenosis tipo Ia, y DTX301, otra terapia génica AAV8 destinada a la deficiencia de ornitina transcarbamilasa. Otros desarrollos prometedores incluyen UX143, un anticuerpo monoclonal humano para la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido diseñado para el síndrome de Angelman; UX701, dirigido a la enfermedad de Wilson; y UX053, en desarrollo para la glucogenosis tipo III. Para impulsar sus esfuerzos de I+D, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mantiene acuerdos estratégicos de colaboración y licencia con numerosos socios, tales como Kyowa Kirin Co., Ltd., Saint Louis University, REGENXBIO Inc., Bayer Healthcare LLC, GeneTx, Mereo, University of Pennsylvania, Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc. y Daiichi Sankyo Co., Ltd. La empresa fue fundada en 2010 y opera desde su sede en Novato, California.