uniQure N.V. (QURE)

uniQure N.V. desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras enfermedades devastadoras en los Estados Unidos. La empresa ofrece HEMGENIX, que permite a las personas que viven con hemofilia B producir factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragia. Su principal producto candidato es AMT-130, un candidato de terapia génica que se encuentra en estudio clínico de fase I/II para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. La empresa también desarrolla AMT-260, que se encuentra en un ensayo clínico de fase I/IIa para el tratamiento de la epilepsia del lóbulo temporal medial; AMT-162, que se encuentra en un ensayo clínico de fase I/IIa para tratar la esclerosis lateral amiotrófica de la enzima superóxido dismutasa; y AMT-191, un candidato de terapia génica en investigación que se encuentra en un ensayo clínico de fase I/IIa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Tiene un acuerdo de licencia con Apic Bio para desarrollar, fabricar y comercializar una terapia génica en investigación administrada por vía intratecal para la ELA causada por mutaciones en SOD-1; y un acuerdo de desarrollo y suministro comercial con CLS Bhering. uniQure N.V. fue fundada en 1998 y tiene su sede en Ámsterdam, Países Bajos.