ProQR Therapeutics N.V. (PRQR)

ProQR Therapeutics N.V. opera como una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de terapias basadas en ARN diseñadas para tratar trastornos genéticos. La cartera de productos de la empresa incluye dos candidatos principales en etapas clínicas avanzadas: Sepofarsen se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase II/III, conocido como el ensayo ILLUMINATE, dirigido a la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10). Ultevursen también está bajo evaluación en Fase II/III para el tratamiento de la retinitis pigmentosa mediada por USH2A y el síndrome de Usher. Más allá de sus programas clínicos, ProQR está desarrollando activamente su tecnología propia de plataforma de edición de bases de ARN Axiomer. Las colaboraciones estratégicas son fundamentales para la estrategia de ProQR, como lo demuestran sus acuerdos de licencia con instituciones como Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. y Leiden University Medical Center. Además, existe una importante licencia y asociación de investigación con Eli Lilly and Company, centrada en el descubrimiento, avance y comercialización de nuevos medicamentos para condiciones genéticas que afectan al hígado y al sistema nervioso. Fundada en 2012, ProQR Therapeutics N.V. mantiene su sede corporativa en Leiden, Países Bajos.