Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)

Praxis Precision Medicines, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica, dedicada a la creación de tratamientos innovadores para afecciones del sistema nervioso central (SNC) derivadas de un desequilibrio en la actividad neuronal. Los principales compuestos en investigación de la empresa que se encuentran actualmente en evaluación incluyen: PRAX-114, un modulador alostérico positivo del receptor GABAA con preferencia extrasináptica, que se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase IIa para el tratamiento tanto del trastorno depresivo mayor como de la depresión perimenopáusica. Además, el PRAX-944, una molécula pequeña diseñada para inhibir selectivamente los canales de calcio tipo T, también está progresando en ensayos clínicos de Fase IIa para el manejo del temblor esencial. Más allá de estos, Praxis también está avanzando en una cartera de otros candidatos a fármacos prometedores, tales como: PRAX-562, un bloqueador de la corriente de sodio persistente, en evaluación clínica de Fase I para el tratamiento de la epilepsia pediátrica grave y la cefalea en adultos. PRAX-222, un oligonucleótido antisentido (ASO) dirigido a personas que padecen epilepsia SCN2A con ganancia de función (GOF). Y un programa dirigido a KCNT1 para el tratamiento de la epilepsia KCNT1 GOF. Para impulsar sus esfuerzos de investigación y desarrollo, Praxis mantiene varias alianzas estratégicas. Estas incluyen un acuerdo de cooperación y licencia con RogCon Inc.; un acuerdo de licencia con Purdue Neuroscience Company; un acuerdo integral de colaboración en investigación, opción y licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y un proyecto colaborativo con The Florey Institute centrado en la creación de tres nuevos oligonucleótidos antisentido (ASOs). Fundada en 2015, la sede de la empresa está situada en Boston, Massachusetts.