Pharming Group N.V. (PHGUF)

Pharming Group N.V. opera como una empresa biofarmacéutica centrada en la creación y comercialización de terapias de reemplazo de proteínas y medicinas de precisión. Estos tratamientos especializados se dirigen a enfermedades raras y áreas con necesidades médicas críticas no cubiertas, llegando a pacientes en todo Estados Unidos, Europa y otras regiones internacionales. El producto terapéutico insignia de Pharming es Ruconest, un inhibidor de la C1 esterasa humana modificado genéticamente y diseñado para gestionar episodios agudos de angioedema hereditario. Más allá de su oferta principal, la cartera de productos de la empresa explora activamente el uso de rhC1INH para afecciones como la preeclampsia, la lesión renal aguda y el COVID-19. Además, Pharming está desarrollando leniolisib, un inhibidor de la fosfoinositol 3-quinasa delta (PI3K delta), para personas que padecen el síndrome de PI3K delta activado, junto con una terapia de alfa-glucosidasa para las enfermedades de Pompe y Fabry. La empresa mantiene una colaboración de desarrollo y concesión de licencias con Novartis. Asimismo, una alianza estratégica con Orchard Therapeutics plc implica la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de OTL-105. Esta terapia génica autóloga ex-vivo con células madre hematopoyéticas en fase de investigación tiene como objetivo tratar el angioedema hereditario. Su sede corporativa se encuentra en Leiden, Países Bajos.