Pharming Group N.V. (PHARM.AS)

Con sede en Leiden, Países Bajos, Pharming Group N.V. opera como una empresa biofarmacéutica dedicada al avance y comercialización de terapias de reemplazo de proteínas y soluciones médicas precisas. Sus esfuerzos globales, que abarcan Estados Unidos, Europa y otros mercados internacionales, se centran en abordar enfermedades raras y necesidades médicas críticas no cubiertas. El producto estrella de la compañía, Ruconest, es un inhibidor recombinante de la C1-esterasa humana prescrito para el manejo de ataques agudos de angioedema hereditario. La cartera de desarrollo de Pharming también incluye rhC1INH, que está bajo investigación para posibles aplicaciones en preeclampsia, lesión renal aguda y COVID-19. Además, están progresando con leniolisib, un inhibidor de la fosfoinositol 3-quinasa delta (PI3K delta), para personas afectadas por el síndrome de PI3K delta activado, así como con una terapia de alfa-glucosidasa destinada al tratamiento de las enfermedades de Pompe y Fabry. La empresa mantiene asociaciones significativas, incluyendo un acuerdo de desarrollo y licencia con Novartis y una alianza estratégica con Orchard Therapeutics plc. Esta última colaboración implica la investigación, desarrollo, fabricación y comercialización de OTL-105, una terapia génica experimental ex-vivo con células madre hematopoyéticas autólogas diseñada para tratar el angioedema hereditario.