Pharming Group N.V. (PHAR)

Pharming Group N.V. es una empresa biofarmacéutica dedicada a la creación y comercialización de terapias de reemplazo de proteínas y medicinas de precisión. La firma concentra sus esfuerzos en abordar enfermedades raras y necesidades médicas críticas no cubiertas en los Estados Unidos, Europa y otros mercados internacionales. Su principal producto comercializado es Ruconest, un inhibidor recombinante de la C1-esterasa humana utilizado para el tratamiento agudo del angioedema hereditario. La cartera de desarrollo de Pharming también incluye rhC1INH, que está siendo investigado para afecciones como la preeclampsia, la lesión renal aguda y el COVID-19. Además, la empresa está desarrollando leniolisib, un inhibidor de la fosfoinositol 3-quinasa delta (PI3K delta) diseñado para pacientes con el síndrome de PI3K delta activado, así como una terapia de alfa-glucosidasa dirigida a las enfermedades de Pompe y Fabry. La empresa ha establecido colaboraciones significativas, incluyendo un acuerdo de desarrollo y licencia con Novartis. También mantiene una asociación estratégica con Orchard Therapeutics plc para la investigación, desarrollo, fabricación y comercialización de OTL-105, una terapia génica autóloga ex-vivo de células madre hematopoyéticas en fase de investigación destinada al angioedema hereditario. Pharming Group N.V. tiene su sede en Leiden, Países Bajos.