Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA)

Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología dedicada a avanzar en tratamientos terapéuticos a través de su experiencia en edición genómica. El pipeline de la compañía incluye varios programas in vivo (administrados dentro del cuerpo). NTLA-2001 se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 1 para la amiloidosis por transtiretina, mientras que NTLA-2002 se dirige al angioedema hereditario. Además, Intellia está desarrollando diversas otras terapias centradas en el hígado para afecciones como la hemofilia A y B, la hiperoxaluria Tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su pipeline ex vivo (procesado fuera del cuerpo) cuenta con NTLA-5001, un candidato para la leucemia mieloide aguda. La empresa también está progresando en programas propios centrados en la creación de terapias celulares de ingeniería para abordar diversos trastornos oncológicos y autoinmunes. En el núcleo de la tecnología de Intellia se encuentra el sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. ha establecido múltiples acuerdos de licencia y colaboración. Estos incluyen una asociación con Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para la ingeniería de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia de células falciformes, y un acuerdo de codesarrollo con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para productos potenciales contra la hemofilia A y B. La empresa también colabora con Ospedale San Raffaele y mantiene una alianza estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevas medicinas genómicas para enfermedades oculares, aprovechando la tecnología CRISPR/Cas9. La empresa, inicialmente conocida como AZRN, Inc., fue fundada en 2014 y opera desde su sede en Cambridge, Massachusetts.