Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS)

Fundada en 1989 y con sede en Carlsbad, California, Ionis Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica especializada en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas a RNA en los Estados Unidos. Su cartera comercial incluye tres medicamentos clave: SPINRAZA, prescrito para la atrofia muscular espinal (SMA) tanto en niños como en adultos; TEGSEDI, un tratamiento inyectable dirigido a la polineuropatía asociada a la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en pacientes adultos; y WAYLIVRA, que trata el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar. Ionis también mantiene una sólida cartera de proyectos, con varios fármacos candidatos actualmente en ensayos clínicos de Fase 3. Estos incluyen Eplontersen, una inyección subcutánea de autoadministración mensual diseñada para todas las formas de amiloidosis por TTR; Olezarsen, destinado a personas con hipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen, para pacientes que padecen angioedema hereditario; ION363, dirigido a la esclerosis lateral amiotrófica (ALS); Pelacarsen, desarrollado para personas con enfermedad cardiovascular establecida y niveles elevados de lipoproteína(a); y Tofersen, que actúa inhibiendo la producción de la superóxido dismutasa 1. Más allá de estos activos en fases avanzadas, la empresa investiga activamente tratamientos para enfermedades metabólicas, infecciosas, renales y oftalmológicas, así como diversos tipos de cáncer. La firma participa en colaboraciones significativas, notablemente una asociación estratégica con Biogen Inc. Además, posee acuerdos de licencia y colaboración con AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. y Flamingo Therapeutics, Inc.