GenSight Biologics S.A. (GSGTF)

GenSight Biologics S.A. es una empresa biotecnológica en fase clínica dedicada a ser pionera, avanzar y comercializar tratamientos para trastornos graves del ojo y del sistema nervioso central, específicamente aquellos vinculados a la disfunción mitocondrial y la neurodegeneración. Su cartera terapéutica se basa en enfoques de terapia génica de vanguardia, que incluyen secuencias de direccionamiento mitocondrial y tecnologías de optogenética. El principal fármaco candidato de la compañía, LUMEVOQ (GS010), es una terapia génica basada en AAV2 recombinante que se encuentra actualmente en evaluación clínica de Fase III para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) derivada de una mutación específica del gen ND4. Otro candidato clave, GS030, se encuentra en ensayos de Fase I/II para la retinitis pigmentosa y también está siendo investigado en estudios preclínicos para la degeneración macular asociada a la edad seca. Además de estos, GenSight también está avanzando en una gama de otros programas preclínicos destinados a abordar diversas afecciones oftalmológicas y neurodegenerativas. Fundada en 2012, GenSight Biologics S.A. opera desde su sede en París, Francia.