Gain Therapeutics, Inc. (GANX)

Gain Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología especializada en la creación de tratamientos avanzados para afecciones originadas por proteínas mal plegadas. La empresa dirige principalmente sus esfuerzos hacia trastornos genéticos raros y dolencias neurológicas. Emplea su plataforma única Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx) para localizar sitios alostéricos específicos en proteínas malformadas. Posteriormente, Gain Therapeutics identifica moléculas pequeñas patentadas diseñadas para unirse a estas ubicaciones, restaurando así la conformación correcta de la proteína y aliviando la enfermedad. Su cartera de desarrollo actual incluye varios candidatos a reguladores alostéricos dirigidos estructuralmente con el objetivo de combatir una variedad de enfermedades, tales como Morquio B, gangliosidosis GM1 (GM1), enfermedad de Gaucher neuronopática, GBA1 Parkinson's, Krabbe y mucopolisacaridosis tipo 1. Fundada en 2017, la empresa tiene su sede en Bethesda, Maryland.