Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC)

Fulcrum Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica comprometida con el desarrollo de tratamientos que mejoren la vida de los pacientes en los Estados Unidos afectados por enfermedades de origen genético con necesidades médicas no cubiertas significativas. Sus principales terapias en investigación incluyen losmapimod, una molécula pequeña dirigida a la distrofia muscular facioscapulohumeral, y FTX-6058, un inductor de hemoglobina fetal de administración oral para la anemia de células falciformes y hemoglobinopatías relacionadas, como la beta-talasemia. Más allá de estas, Fulcrum participa activamente en el descubrimiento de nuevos dianas terapéuticas para diversas enfermedades raras, que abarcan trastornos neuromusculares, musculares, del sistema nervioso central y hematológicos, junto con cardiomiopatías y enfermedades pulmonares. La empresa ha establecido colaboraciones clave, notablemente una asociación de investigación y descubrimiento con Acceleron Pharma Inc. para identificar dianas biológicas dentro del área de enfermedades pulmonares, y un acuerdo estratégico de licencia y desarrollo con MyoKardia, Inc. centrado en nuevas terapias dirigidas para cardiomiopatías genéticas. Incorporada en 2015, Fulcrum Therapeutics, Inc. mantiene su sede en Cambridge, Massachusetts.