Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (DUL.DE)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras basadas en la tecnología de interferencia de ácido ribonucleico (RNAi). La diversa cartera de terapias experimentales de RNAi de la compañía aborda una variedad de afecciones graves, incluyendo trastornos genéticos hereditarios, dolencias cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades que afectan al sistema nervioso central (CNS) y a los ojos. Actualmente, Alnylam comercializa varios productos clave: ONPATTRO (patisiran), una inyección para adultos que padecen polineuropatía debida a la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria; GIVLAARI, aprobado para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (AHP) en adultos; y OXLUMO (lumasiran) para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Más allá de su oferta comercial, Alnylam está avanzando activamente en numerosos fármacos candidatos. Estos incluyen givosiran para la AHP en adolescentes, patisiran para la amiloidosis por transtiretina (amiloidosis ATTR) con miocardiopatía y cemdisiran para enfermedades mediadas por el complemento. Otras terapias en investigación en desarrollo son ALN-AAT02 para la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT, ALN-HBV02 para la infección crónica por hepatitis B, Zilebesiran para la hipertensión y ALN-HSD para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). Además, la empresa está desarrollando Fitusiran para la hemofilia y trastornos hemorrágicos raros, Inclisiran para la hipercolesterolemia, lumasiran para la PH1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisiran, que se encuentra en ensayos clínicos de Fase 3 para la amiloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals también mantiene colaboraciones estratégicas, notablemente con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., para identificar, desarrollar y comercializar terapias de RNAi dirigidas a enfermedades oculares y del CNS, y con Sanofi Genzyme para el descubrimiento y desarrollo de terapias de RNAi en general. La empresa también posee acuerdos de licencia y colaboración con varias otras entidades, incluyendo Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. y PeptiDream, Inc. Fundada en 2002, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. opera desde su sede en Cambridge, Massachusetts.