Design Therapeutics, Inc. (DSGN)

Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase preclínica que se centra en la creación de tratamientos para condiciones genéticas derivadas de expansiones de repeticiones de nucleótidos. Su cartera actual de proyectos se dirige a la Ataxia de Friedreich (FA), una enfermedad monogénica, autosómica recesiva, grave y progresiva. La FA deteriora principalmente la función mitocondrial en diversos sistemas orgánicos, lo que provoca complicaciones neurológicas, cardíacas y metabólicas. Otra área significativa de desarrollo es la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1). Esta es una enfermedad neuromuscular monogénica, progresiva y de herencia dominante que afecta al músculo esquelético, al corazón, al cerebro y a otros sistemas corporales. Más allá de estos, la empresa está haciendo avanzar su plataforma de productos candidatos GeneTAC para abordar una serie de otras condiciones monogénicas causadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos. Estas incluyen el síndrome de X frágil, diversas ataxias espinocerebelosas, esclerosis lateral amiotrófica (ALS), demencia frontotemporal, enfermedad de Huntington y atrofia muscular espinobulbar. Fundada en 2017, Design Therapeutics, Inc. mantiene su sede en Carlsbad, California.