CRISPR Therapeutics AG (CRSP)

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) es una empresa de biotecnología dedicada a ser pionera en medicamentos basados en genes para enfermedades graves. La compañía logra esto a través de su tecnología exclusiva Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), que permite alteraciones precisas y dirigidas en el código genético de un organismo. Su amplia cartera de proyectos incluye candidatos terapéuticos que abarcan múltiples áreas médicas, tales como trastornos sanguíneos (hemoglobinopatías), diversos tipos de cáncer (oncología), medicina regenerativa y enfermedades raras. La terapia de investigación insignia de la compañía es CTX001, un tratamiento de edición genética CRISPR ex vivo. Esta terapia tiene como objetivo beneficiar a pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusión o enfermedad de células falciformes grave, mediante la modificación de sus propias células madre hematopoyéticas para aumentar notablemente la producción de hemoglobina fetal dentro de los glóbulos rojos. CRISPR Therapeutics también está avanzando en varias otras terapias de investigación CAR-T alogénicas (de origen donante) modificadas genéticamente: CTX110, diseñada para combatir neoplasias positivas para el cluster de diferenciación 19; CTX120, que se dirige al antígeno de maduración de células B para el mieloma múltiple que ha recaído o ha demostrado ser resistente a tratamientos previos; y CTX130, centrada en el Cluster de Diferenciación 70 para un espectro de tumores sólidos y cánceres de sangre. Además, la empresa está desarrollando VCTX210, un candidato de producto derivado de células madre editadas genéticamente e inmunoevasivo para el tratamiento de la diabetes tipo 1. También está llevando a cabo diversas iniciativas de edición genética in vivo destinadas a abordar trastornos que afectan al hígado, los pulmones, los músculos y el sistema nervioso central. La compañía ha forjado alianzas estratégicas con socios significativos, incluidos Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG fue fundada en 2013 y mantiene su sede en Zug, Suiza.