Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR)

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., fundada en 1989 y con sede en Pasadena, California, es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y avance de tratamientos innovadores para enfermedades complejas y difíciles de tratar en los Estados Unidos. La amplia cartera terapéutica de la empresa aprovecha principalmente la tecnología de interferencia de ARN (RNAi). Entre sus programas clínicos avanzados se encuentran: ARO-AAT, un fármaco en Fase II dirigido a enfermedades hepáticas asociadas a la deficiencia de alfa-1 antitripsina; ARO-APOC3, que está bajo evaluaciones clínicas de Fase 2b y Fase 3 para la hipertrigliceridemia; ARO-ANG3, actualmente en desarrollo de Fase 2b para reducir la producción de la proteína tipo angiopoyetina 3; y ARO-HIF2, un candidato de Fase 1b diseñado para tratar el carcinoma de células renales de células claras. Arrowhead también cuenta con varios compuestos en fases iniciales de desarrollo clínico, incluyendo ARO-HSD en Fase 1/2a para otras enfermedades hepáticas, ARO-ENaC en Fase 1/2a, destinado a disminuir la subunidad alfa del canal epitelial de sodio en las vías respiratorias pulmonares, y ARO-C3, también en Fase 1/2a, para enfermedades mediadas por el complemento. Ampliando aún más su diversa cartera, la empresa está desarrollando activamente ARO-Lung2 para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), ARO-DUX4 para la distrofia muscular facioscapulohumeral, ARO-XDH para la gota descontrolada y ARO-COV para el COVID-19 y otros patógenos de transmisión pulmonar. Más allá de sus programas internos principales, Arrowhead participa en la progresión de JNJ-3989, un fármaco terapéutico de RNAi administrado por vía subcutánea para la infección crónica por el virus de la hepatitis B; Olpasiran, destinado a reducir la producción de apolipoproteína A; y ARO-AMG1, que se dirige a vías cardiovasculares validadas genéticamente. Las colaboraciones estratégicas son fundamentales para los esfuerzos de desarrollo de Arrowhead. La empresa mantiene un acuerdo de licencia e investigación con Janssen Pharmaceuticals, Inc. para el codesarrollo de ARO-JNJ1, ARO-JNJ2 y ARO-JNJ3, todos fármacos terapéuticos de RNAi centrados en dianas expresadas en el hígado. Además, Arrowhead tiene una asociación de licencia e investigación con Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. para desarrollar un candidato terapéutico de RNAi específicamente para enfermedades hepáticas.