Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de soluciones terapéuticas innovadoras que aprovechan la tecnología de interferencia de ácido ribonucleico (RNAi). Su sólida cartera de tratamientos basados en RNAi aborda una variedad de áreas terapéuticas críticas, incluyendo trastornos genéticos hereditarios, afecciones cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y trastornos del sistema nervioso central (CNS) y oculares. Actualmente, Alnylam ofrece varias terapias aprobadas: ONPATTRO (patisiran) para adultos que padecen polineuropatía asociada a la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina; GIVLAARI para pacientes adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Más allá de su cartera comercial, la empresa mantiene una activa cartera de desarrollo. Las principales terapias en investigación incluyen givosiran, dirigida a pacientes adolescentes con AHP; patisiran, que se está explorando para la amiloidosis por transtiretina (ATTR) con miocardiopatía; cemdisiran para trastornos mediados por el complemento; ALN-AAT02 para la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT; ALN-HBV02 para la infección crónica por el virus de la hepatitis B; Zilebesiran para la hipertensión; y ALN-HSD para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). Además, otros candidatos como Fitusiran para la hemofilia y trastornos hemorrágicos, Inclisiran para la hipercolesterolemia, una indicación ampliada para lumasiran para PH1 avanzada y cálculos renales recurrentes, y vutrisiran para la amiloidosis ATTR (actualmente en ensayos clínicos de Fase 3) también están progresando. Alnylam también participa en alianzas estratégicas con otros líderes farmacéuticos. Las colaboraciones notables incluyen las realizadas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., centradas en el descubrimiento y desarrollo de terapias RNAi para dianas oculares y del CNS, y con Sanofi Genzyme para esfuerzos más amplios de desarrollo y comercialización de terapias RNAi. Existen además acuerdos de licencia y asociación con entidades como Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. y PeptiDream, Inc. Fundada en 2002, Alnylam Pharmaceuticals mantiene su sede corporativa en Cambridge, Massachusetts.