Vertex Pharmaceuticals Incorporated (0QZU.L)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una empresa de biotecnología dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias para la fibrosis quística (CF). La compañía ofrece una gama de tratamientos establecidos para la CF, tales como SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI y KALYDECO, que se prescriben a pacientes con mutaciones particulares en su gen del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. Además, TRIKAFTA se comercializa para pacientes con CF de seis años o más que presenten al menos una mutación F508del. Más allá de su oferta principal para la CF, Vertex mantiene una cartera activa de desarrollo. Esta incluye VX-864, actualmente en ensayos clínicos de Fase 2 para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina; VX-147, también en Fase 2, dirigido a la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS) mediada por APOL1 y otras patologías renales significativas; VX-880, en fase de avance por estudios clínicos de Fase 1/2 para la Diabetes Tipo 1; VX-548, un inhibidor de NaV1.8 en evaluación de Fase 2 para el dolor agudo, neuropático y musculoesquelético; y CTX001, un candidato de Fase 3 destinado a la enfermedad de células falciformes (SCD) grave y la talasemia dependiente de transfusión (TDT). Vertex distribuye sus productos principalmente a través de farmacias especializadas y distribuidores dentro de los Estados Unidos, mientras que los canales de ventas internacionales incluyen distribuidores especializados, cadenas minoristas, hospitales y clínicas. La empresa ha forjado alianzas estratégicas con numerosos socios, incluidos Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics AG, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA (Darmstadt, Alemania) y X-Chem, Inc. Fundada en 1989, Vertex Pharmaceuticals tiene su sede en Boston, Massachusetts.