Sarepta Therapeutics, Inc. (0L35.L)

Sarepta Therapeutics, Inc. opera como una empresa biofarmacéutica con productos ya disponibles en el mercado. Su objetivo principal es la investigación y el avance de modalidades de tratamiento genético, que abarcan terapias dirigidas a RNA y terapias génicas, específicamente para el tratamiento de enfermedades raras. La oferta comercial de la empresa incluye EXONDYS 51, un medicamento inyectable prescrito para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) cuya mutación genética en el gen de la distrofina responde al salto del exón 51. Del mismo modo, se proporciona VYONDYS 53 para personas con DMD que pueden beneficiarse del salto del exón 53. Sarepta también está desarrollando activamente varias terapias en fase de investigación: AMONDYS 45, un producto candidato que utiliza la química de oligómeros morfolino fosforodiamidato y la tecnología de salto de exones para omitir el exón 45 del gen de la distrofina; SRP-5051, un PMO conjugado con péptidos diseñado para unirse al exón 51 del pre-mRNA de la distrofina; SRP-9001, una iniciativa de terapia génica centrada en la microdistrofina para la DMD; y SRP-9003, un programa de terapia génica dirigido a las distrofias musculares de cintura escapular. La empresa ha establecido relaciones colaborativas con diversos socios, incluidos F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children's Hospital, Lysogene, Duke University, Genethon y StrideBio. Sarepta fue constituida en 1980 y mantiene su sede corporativa en Cambridge, Massachusetts.