Ionis Pharmaceuticals, Inc. (0JDI.L)

Ionis Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica con sede en EE. UU. especializada en el descubrimiento y desarrollo de agentes terapéuticos dirigidos a RNA. La cartera comercializada de la empresa incluye SPINRAZA, un tratamiento para la atrofia espinal muscular (SMA) tanto en pacientes pediátricos como adultos. También ofrece TEGSEDI, una terapia inyectable para la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos, y WAYLIVRA, aprobado para el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar. Más allá de sus terapias comercializadas, Ionis está haciendo progresar activamente numerosos fármacos candidatos a través de ensayos clínicos fundamentales de Fase 3. Estos programas en etapas avanzadas incluyen Eplontersen, una inyección subcutánea de autoadministración mensual dirigida a todos los tipos de amiloidosis por TTR; Olezarsen, diseñado para pacientes con hipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen, para el angioedema hereditario; ION363, destinado a la esclerosis lateral amiotrófica; Pelacarsen, para personas con enfermedad cardiovascular establecida y niveles elevados de lipoproteína(a); y Tofersen, desarrollado para inhibir la producción de superóxido dismutasa 1. Además, Ionis está explorando tratamientos en un espectro más amplio de áreas terapéuticas, tales como enfermedades metabólicas, infecciosas, renales, oftalmológicas y el cáncer. La empresa mantiene una colaboración estratégica significativa con Biogen Inc. y posee diversos acuerdos de colaboración y licencia con otros socios farmacéuticos destacados, incluidos AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. y Flamingo Therapeutics, Inc. Fundada en 1989, Ionis Pharmaceuticals, Inc. opera desde su sede en Carlsbad, California.