Intellia Therapeutics, Inc. (0JBU.L)

Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de edición genómica dedicada al descubrimiento y desarrollo de soluciones terapéuticas. Su cartera de productos in vivo cuenta con candidatos líderes como NTLA-2001, que actualmente se encuentra en la Fase 1 de evaluación clínica para la amiloidosis por transtiretina, y NTLA-2002, diseñado para tratar el angioedema hereditario. La empresa también desarrolla una serie de iniciativas dirigidas al hígado, abordando afecciones que incluyen la hemofilia A y B, la hiperoxaluria tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina. Como complemento a sus esfuerzos in vivo, la cartera ex vivo de Intellia incluye NTLA-5001 para la leucemia mieloide aguda. Además, disponen de programas propios centrados en la ingeniería de terapias basadas en células para un espectro de enfermedades oncológicas y autoinmunes. El elemento central de su plataforma es el versátil sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia mantiene una red de colaboraciones estratégicas, que incluyen acuerdos con Novartis Institutes for BioMedical Research para la ingeniería de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia de células falciformes, y con Regeneron Pharmaceuticals para el codesarrollo de posibles terapias para la hemofilia A y B. Otras colaboraciones involucran a Ospedale San Raffaele y una alianza estratégica con SparingVision SAS para crear nuevas medicinas genómicas utilizando CRISPR/Cas9 para enfermedades oculares. Fundada en 2014 como AZRN, Inc., la empresa tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.