BioMarin Pharmaceutical Inc. (0HNC.L)

BioMarin Pharmaceutical Inc. se especializa en el desarrollo y la comercialización de soluciones terapéuticas para personas que lidian con enfermedades raras graves y potencialmente mortales. Su gama de productos comercializados incluye Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático para la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A; Naglazyme, una N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa recombinante para la MPS VI; y Kuvan, un compuesto sintético oral patentado 6R-BH4 utilizado para tratar la fenilcetonuria (PKU), un trastorno metabólico hereditario. La cartera comercial también incluye Palynziq, una enzima fenilalanina amoniaco liasa recombinante PEGilada que se administra mediante inyección subcutánea para reducir las concentraciones de Phe en sangre; Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para la ceroid lipofuscinosis tipo 2 (una forma de la enfermedad de Batten); Voxzogo, un análogo del péptido natriurético tipo c inyectable diariamente para la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada que refleja la enzima humana natural alfa-L-iduronidasa. La empresa mantiene además una sólida cartera de tratamientos en fase de investigación. Esto incluye valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado actualmente en ensayos clínicos de Fase III para la hemofilia A grave; BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5 en fase de estudios 1/2 orientados a normalizar los niveles de Phe en sangre en pacientes con PKU; y BMN 255, que se encuentra en fase de desarrollo 1/2 para la hiperoxaluria primaria. BioMarin distribuye sus productos a una clientela diversa, que incluye farmacias especializadas, hospitales, entidades gubernamentales fuera de EE. UU., distribuidores y mayoristas farmacéuticos en Estados Unidos, Europa, América Latina y otros territorios internacionales. Existen alianzas estratégicas de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. BioMarin Pharmaceutical Inc. fue fundada en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.