Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (0HD2.L)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada a la exploración, el avance y la comercialización de terapias innovadoras basadas en la tecnología de interferencia de ARN (RNAi). La cartera de investigación de la empresa para tratamientos de RNAi se dirige a una amplia gama de afecciones médicas, que abarcan trastornos hereditarios, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, infecciones hepáticas y enfermedades que afectan al sistema nervioso central (CNS) y a los ojos. Los productos comercializados por Alnylam incluyen ONPATTRO (patisiran), un complejo lipídico inyectable prescrito para adultos que padecen polineuropatía debida a la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. También se comercializan GIVLAARI, utilizado para tratar la porfiria hepática aguda (AHP) en pacientes adultos, y OXLUMO (lumasiran), indicado para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). En cuanto a sus programas de desarrollo, la empresa está avanzando con varios candidatos: Givosiran, para el tratamiento de AHP en pacientes adolescentes. Patisiran, que está siendo investigado para la amiloidosis por transtiretina (amiloidosis ATTR) cuando se acompaña de miocardiopatía. Cemdisiran, destinado a enfermedades mediadas por el complemento. ALN-AAT02, para la enfermedad hepática asociada a la deficiencia de AAT. ALN-HBV02, dirigido a la infección crónica por el virus de la hepatitis B. Zilebesiran, para el manejo de la hipertensión. ALN-HSD, para la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). Fitusiran, para la hemofilia y diversos trastornos hemorrágicos raros. Inclisiran, desarrollado para tratar la hipercolesterolemia. Lumasiran, para la PH1 avanzada y los cálculos renales recurrentes. Vutrisiran, actualmente en ensayos clínicos de Fase 3 para la amiloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals mantiene alianzas estratégicas con varios actores clave de la industria. Colabora con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias de RNAi para objetivos oculares y del CNS. Otra asociación significativa existe con Sanofi Genzyme, centrada en el desarrollo y comercialización más amplios de tratamientos de RNAi. Además, la empresa posee acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. y PeptiDream, Inc. La empresa fue fundada en 2002 y opera desde su sede en Cambridge, Massachusetts.